再生障碍性贫血，是全血细胞减少和骨髓造血功能衰竭，重型患者起病急、病情进展迅速，如没有及时有效治疗，患者常死于严重的出血或感染。促血小板生成素(TPO)是重要的内源性血小板生成调节因子，它可以促进血小板释放，增加血小板数量。
艾曲波帕是一种合成的口服用非肽类TPO类似物，美国FDA已批准应用于IST治疗后未痊愈的SAA患者的治疗。许多证据支持TPO在造血机制中，除了增加血小板外，还具有其他多效性作用，比如，可以刺激HSPC增殖，恢复造血功能。
从临床和实验室研究的证据表明，骨髓造血干细胞损伤，特别是造血干细胞和祖细胞（HSPC）作为主要机制造成AA相关的血细胞减少。急剧减少的HSPC池可以解释一些患者尽管重复使用IST,仍然全血细胞持续减少。因此，对那些看来治疗选择有限的患者，利用药物刺激HSPC的自我重生和增殖可能是一个合理的方法。
FDA 授予艾曲波帕 (Eltrombopag) 突破性治疗药物资格，用于治疗对免疫疗法没有充分响应的严重型再生障碍性贫血 (SAA) 患者的血细胞减少。突破性治疗药物资格是 FDA 最新的计划，旨在加快用于严重或危及生命疾病药物的开发和审评。当年8月，FDA 批准其 艾曲波帕（eltrombopag）的补充新药申请，一日 1 次用于对免疫抑制疗法（IST）响应不足的重型再生障碍性贫血（SAA）患者血细胞减少症（cytopenia）的治疗。
SAA 是一种罕见疾病，患者的骨髓细胞不能制造足够的新生血细胞。对初始免疫疗法 (IST) 响应不充分的 SAA 患者来说，之前还未有获批可用的治疗药物。那些对初始 IST 响应不充分的患者中，大约 40% 的人将在确诊 5 年内死于感染或出血。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信！
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