2020年第25届欧洲血液学大会/年会（25th EHA Congress）将以虚拟会议形式于2020年6月11日至21日举行，原举办日期（2020年6月11-21日，德国法兰克福），会议由欧洲血液学会（EHA）主办。

　　欧洲血液年会（EHA年会）是全球血液学领域规模最大的国际会议之一，于每年的6月在欧洲一个主要城市举行。EHA大会主题涵盖了血液学研究的各个面，其目标是提高与会者对血液病诊断和治疗的循证医学知识；了解血液学及其亚专科的最新创新技术、诊断工具和风险评估策略；与众多国际代表——医学专业人员、各国血液学会、患者团体、医疗行业和媒体——沟通、协作和联络。

　　二代酪氨酸激酶抑制剂一线治疗可缩短慢性髓性白血病患者的无治疗缓解时间。根据在持续深层分子学缓解 (DMR)的慢性髓性白血病(CML) 患者中进行的无治疗缓解 (TFR) 试验的数据，分子学无复发生存期 (MRFS) 的最常见因素是酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 治疗的持续时间和治疗中止前的 DMR 持续时间。伊马替尼和第二代 TKI (2G-TKI) 一线治疗的最佳治疗持续时间尚未确定。仅在 ENESTfreedom 试验中观察到一线 2G-TKI 的治疗持续时间较短 (D.Ross et al,2017)，尚无其他证据。

　　普纳替尼在75 例TKI耐药或不耐受的CML 患者中诱导了深度分子学反应：Ponatinib"TOPASE"疗效和安全性的真实研究。Ponatinib是第 3 代酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)，适用于治疗慢性期 (CP)、加速期 (AP) 和急变期 (BP)以及伴T315I突变的CML患者。TOPASE是一个由40家CML中心参与的在法国启动的真实世界观察研究。在此报告了截至2020年2月14日研究纳入的前75例患者的更新结果。主要目的是在真实世界临床实践中评估Ponatinib的有效性和安全性。入组2年后，将进行2年随访，直至2022 年。自2018 年2月起，该研究纳入了年龄>18 岁、患有任何阶段的CML且用Ponatinib治疗时间少于6个月或为前瞻性治疗的 CML 患者。

　　40 例患者为男性，35例患者为女性。63例患者属于 CP,12 例患者属于 AP/BP,中位年龄分别为 60 岁和 70 岁。既往 TKI 治疗包括 2 线（44% 的患者）、3 线 (27%)、1 线 (18%)、4 线 (7%) 和 5 线 (2%)。入组前最后一次 TKI 药物为达沙替尼 (40%)、博舒替尼 (27%)、尼洛替尼 (20%)、伊马替尼 (10%) 和 ABL001(3%)。CP 患者 (n = 63) 开始服用Ponatinib的主要原因是对既往治疗失败或反应差（68%）的患者，其次是不耐受（29%）的患者。在开始服用Ponatinib时，先前在 CP 患者（共 63 例）中的 18 例患者中检测到 ABL-激酶突变，包括 7 例 T315I 突变患者 (11%)。入组时，重大心血管 (CV) 病史包括高血压 (HBP)。

　　开始普纳替尼治疗时，在 58 例可评估分子学状态的患者中，40名被认为对先前的TKI 没有分子学反应，而2 名患者处于 MR2，13 名处于 MMR,3 名处于 MR5.在因不耐受而换用普纳替尼的患者中，66% 的患者的初始剂量为 15 mg/日，而对于既往 TKI 治疗效果不佳的患者则选择 30 mg/日（51%）或 45 mg/日 (21%) 的较高剂量。在大多数 AP/BP 患者 (58%) 中，起始剂量为 45 mg/日。

　　CML 患者的中位治疗持续时间为8.03 个月（范围0.46-24.23），AP/BP患者为 8.13 个月（范围0.72-21.41）。在55 例 CP-CML 患者的 30 例 (54%) 和 6 例 AP/BP 可评价患者的 5 例中达到 MMR 最佳缓解。总体而言，所有可评价患者的总体缓解状况都出现向深度缓解的转变，直至M18，当时没有不完全血液学缓解的证据。

　　研究期间，12 例 CP 患者/62例因 AE (n = 6) [脂肪酶升高 (1)、肌肉骨骼疼痛(1)、呼吸困难 (1)、房颤 (1)、手臂血栓形成(1)、肝细胞溶解 (1)] 或反应不佳 (n = 5) 或两者 (n= 1) 而停止治疗。在 AP/BP 组，2/4 名患者因 AE[肌肉骨骼疼痛加重 (1)、卒中 (1)] 终止治疗(D/C)，1/4 名患者因应答不佳中止治疗，1 名患者因应答不佳中止治疗。总体而言，16 例患者 (21%) 接受治疗终止。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普纳替尼/帕纳替尼(PONATINIB)治疗慢粒的效果如何？

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