中国国家药品监督管理局（NMPA）近期批准了普纳替尼作为国家一类新药上市申请，用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。这标志着中国第一个选择性RET抑制剂的获批上市。

　　普纳替尼临床研究

　　ARROW研究是一项旨在评估普纳替尼在RET融合阳性NSCLC、RET突变型甲状腺髓样癌和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球临床研究。研究数据显示，普纳替尼在经含铂化疗的RET融合阳性的NSCLC中国患者中显示出了优越和持久的抗肿瘤活性，总体缓解率(ORR) 为56%，中位缓解持续时间（DOR）未达到，6个月的DOR率为83%，安全性及耐受性良好，未出现与普纳替尼相关的不良事件导致的终止治疗或死亡。

　　普纳替尼是一种口服、强效、选择性RET抑制剂，英文商品名为Gavreto,于2020年9月率先获得美国FDA批准治疗肺癌、2020年12月获FDA批准治疗甲状腺癌。在美国，该药适用于治疗：

　　（1）经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的成年患者；

　　（2）需要系统治疗的12岁及以上晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和儿童患者；

　　（3）以及需要系统治疗且放射性碘（如适用）难治的12岁及以上晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和儿童患者。

　　关于RET融合阳性肺癌

　　RET激活型融合和突变是许多癌症类型的关键疾病驱动因素，包括NSCLC和MTC.RET融合涉及约1-2%的NSCLC患者、约10-20%的甲状腺乳头状癌（PTC）患者，而RET突变牵涉到约90%的晚期MTC患者。此外，在结直肠癌、乳腺癌、胰腺癌和其他癌症中，也观察到低频率的RET改变，在耐药、EGFR突变的NSCLC患者中也观察到RET融合。

　　关于普纳替尼

　　在临床前研究中，普纳替尼针对最常见RET基因融合、激活突变和耐药突变始终表现出次纳摩尔水平的效价。此外，普纳替尼对RET的选择性与已批准的多激酶抑制剂相比有显著提高，其中，对RET有效性与VEGFR2相比有超过90倍的提高。通过抑制原发和继发突变，普纳替尼有望克服和预防临床耐药性的发生。这种治疗方法预期可以在携带不同RET变异的患者中实现持久的临床缓解，且具有良好的安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  普纳替尼   https://www.kangbixing.com/drug/punatini/