艾曲波帕为口服血小板生成因子类药物，是小分子血小板生成素受体激动剂，它可与人体跨膜区的血小板生成素受体相互作用，产生信号级联放大作用，从而诱导骨髓巨核细胞的增殖和分化。艾曲波帕主要用于对糖皮质激素类药物、免疫球蛋白药物或接受脾切除术后效果不理想的慢性免疫性血小板减少性紫癜患者。
艾曲波帕是一种促血小板生成素受体激动剂适用于治疗慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜患者的血小板减少，对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者。艾曲波帕只应用于有ITP其血小板减少程度和临床情况增加出血风险的患者。艾曲波帕不应用于意向正常血小板计数正常化。艾曲波帕有望治疗再生障碍性贫血。
艾曲波帕在儿童ITP中的应用
PETIT（艾曲波帕治疗儿童持续性和慢性免疫性血小板减少症的II期安慰剂、对照临床研究）和 PETIT2试验（艾曲波帕治疗儿童慢性免疫性血小板减少症的随机、安慰剂对照试验）是艾曲波帕可以用于治疗儿童ITP的基础研究。研究中患者纳入标准包括：1~17岁、血小板＜30×109 /L、诊断ITP≥6~12个月、对一种及以上的ITP治疗耐药或复发、未曾使用过TPO受体激动剂。患者共分成3个队列，队列1：12~17岁，队列2：6~11岁，队列3：1~5岁。
两项研究中80%～81%患者至少达到一次疗效反应，在非盲期最后12周，43%～44%患者疗效持续9周，艾曲波帕耐受性良好，没有发现新的不良反应，没有观察到血栓形成事件。能降低任意程度出血和临床显著出血。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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