美国FDA批准培米替尼作为第一个胆管癌靶向药物治疗复发且不可手术切除的局部晚期或转移性胆管癌，其商品名为Pemazyre.
胆管癌是一种发生于胆管的罕见的癌种疾病。根据发病部位可以分为肝内胆管癌（iCCA）和肝外胆管癌。胆管癌患者恶化较快通常在诊断时已处于疾病后期或晚期，目前治疗方案有效，预后较差。胆管癌的发病率存在区域性差异。FGFR2基因融合或重排几乎仅发生于肝内胆管（ICCA），其中10% ~ 16%的患者存在这种FGFR2基因融合或重排的情况。FGFR在肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成（新血管的形成）中发挥重要作用。FGFR的活化基因融合、重排、易位和基因扩增与多种癌症的发生密切相关。
培米替尼获批治疗胆管癌
培米替尼是成纤维细胞生长因子受体（FGFR）1/2/3激酶抑制剂，适用于既往曾接受过治疗、采用基因检测出有FGFR2基因融合或其他重排且不可手术切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。培米替尼是首个也是唯一一个被美国食品药品监督管理局批准用于胆管癌的治疗靶向药物。
培米替尼临床效果
培米替尼能得到美国食品药品监督管理局的批准是基于FIGHT-202研究的效果数据，此研究是一项评价培米替尼治疗成人胆管癌的多中心、开放性、单臂研究。在携带FGFR2基因融合或重排的患者（队列A）中，Pemigatinib|培米替尼单药治疗的总体缓解率为36%（主要终点），中位（缓解持续时间）DOR为9.1个月（次要终点）。
培米替尼不良反应
培米替尼的警告和注意事项包括眼部问题，如眼睛干燥或发炎、角膜发炎、泪液增加和视网膜病变；血磷水平升高；以及对于孕妇，有伤害胎儿或导致流产的风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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