胆管癌是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，按所发生的部位可分为肝内胆管癌和肝外胆管癌两大类。近年来胆管癌的发病率逐年升高，手术是唯一具有治愈潜力的治疗方式，但是仅有少数早期患者在诊断时具有手术机会。根治性切除的患者复发率仍较高，不能手术切除或晚期胆管癌目前已有的系统治疗疗效较差，标准治疗（顺铂联合吉西他滨）总生存期小于1年。

　　研制合适的靶向药物成为解决胆管癌患者的重中之重。

　　FGFR成纤维细胞生长因子受体（共包含FGFR1-4）属于跨膜受体酪氨酸激酶（RTK）家族，是成纤维细胞生长因子（FGF）的高亲和力受体。FGF家族有22个已知配体与FGFR受体相结合。FGF/FGFR途径与细胞增殖、分化、凋亡和迁移有关，通路异常信号传导与多种恶性肿瘤的发生、增殖、转移和分化相关。

　　在胆管癌中，FGFR融合突变较为突出。据报道，肝内胆管癌中有13%~20%的患者携带FGFR2融合突变。目前的研究已证实FGFR2基因融合/重排可促进肿瘤的发生和发展，靶向FGFR2对存在此类FGFR2变异的胆管癌具有明显的治疗作用。

　　培米替尼治疗胆管癌，疾病控制率为82%

　　培米替尼是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂。

　　Incyte Biosciences International Sàrl (Incyte)在ESMO上公布了Ⅱ期临床研究FIGHT-202的最新数据。此次研究旨在评估培米替尼针对至少经历过一次治疗失败，晚期胆管癌患者的治疗效果。

　　试验将招募的患者分成三组，A是FGFR2融合/重排（n=107， 98%为肝内胆管癌患者），B是其他FGFR突变（n=20），C是非FGFR突变（n=18），1名患者未定。所有患者均接受培米替尼治疗（13.5 mg qd 用2周歇1周）。

　　A组疾病控制率(DCR)为82%，客观缓解率(ORR)35.5%。而B、C组ORR为0.也就是说培米替尼只针对FGFR2融合/重排。

　　中位无进展生存期(PFS)：A组、B组、C组的中位PFS分别为6.9，2.1和1.7个月。中位总生存期(OS)：A组、B组、C组的中位OS分别为 21.1、6.7和4个月。A组最长！

　　2019年美国食品药品监督管理局（FDA）正式受理Incyte递交的培米替尼用于治疗复发的FGFR2基因融合或重排的局部晚期胆管癌的NDA,并授予其优先审评资格。根据美国处方药使用者费用法案，预计培米替尼在美国获批的日期为2020年5月30日。

　　此前，培米替尼已获得FDA“突破性疗法认定”，用于治疗既往经治的晚期/转移性或不可切除的FGFR2基因易位型胆管癌。此外，FDA还授予培米替尼孤儿药认定，用于治疗胆管癌。这类认定一般授予计划用于安全有效地治疗、诊断或预防影响20万人以下的罕见疾病的研究化合物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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