康必行海外医疗海外就医 扫码咨询
康必行海外医疗海外就医 小程序官网

常见疾病库

当前位置: 康必行海外医疗 > 肿瘤资讯 > 司美替尼(Selumetinib)被批准的用于1型神经纤维瘤病?

司美替尼(Selumetinib)被批准的用于1型神经纤维瘤病?

时间:2021-04-21 15:22 来源:医药数据 作者:康必行-小雪

       司美替尼由阿斯利康开发,用于治疗2岁及以上的患有1型神经纤维瘤病(NF1)且有症状的、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的儿童患者。司美替尼于2019年4月被FDA授予突破性治疗称号,于2018年2月被FDA授予孤儿药称号,于2018年8月被欧盟授予孤儿药称号。

  司美替尼为口服硬胶囊,分别含有10 mg和25 mg的selumetinib.司美替尼是一种双特异性丝裂原活化蛋白激酶激酶1/2(MEK1/2)抑制剂。MEK1/2是ERK通路的上游调节因子,MEK和ERK都是Ras介导的Raf-MEK-ERK通路的关键组成部分,该通路在多种类型的癌症中被激活。

司美替尼

  该批准是基于一项临床二期试验,患者每日两次口服司美替尼单药治疗,结果显示,66%的NF1和有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤小儿患者(n= 33/50患者)达到了客观缓解率(ORR)。

  1型神经纤维瘤病是一种无法治愈的遗传性罕见病,发病率为1/3000-4000人。该病是由NF1基因的自发或遗传突变引起的,并伴有许多症状,包括皮肤神经纤维瘤、皮肤色素沉着,并30-50%的患者向神经鞘瘤(丛状神经纤维瘤)发展。丛状神经纤维瘤可引起临床问题,例如疼痛、运动功能障碍、气道功能障碍、肠/膀胱功能障碍以及可能转化为恶性周围神经鞘瘤(MPNST)。

  患有NF1的人可能会发展许多并发症,例如学习能力下降、视觉障碍、脊柱扭曲和弯曲、高血压和癫痫病。NF1还增加了人患其他癌症的风险,包括恶性脑瘤、MPNST和白血病。症状始于儿童早期,严重程度不同,可将预期寿命缩短多达15年。

  目前尚无批准药物,司美替尼是首个FDA批准的1型神经纤维瘤病药物,为患者带来了治疗选择。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

  更多药品详情请访问  司美替尼   https://www.kangbixing.com/drug/simeitini/


添加康必行顾问,想问就问

【康必行顾问】

7*24小时响应服务需求,服药指导,膳食指导,报告解读,“一对一”定制服务,让您省时省力省心!每个康必行顾问背后都有一个庞大的医生团队。 详情请点击

(责任编辑:康必行-小雪)
  • 相关推荐
  • 其他推荐

添加康必行海外医疗专业医学顾问免费咨询

已有 数万名 患者成功添加
专业医学顾问,7*24小时响应服务需求,用药参考,前沿治疗,报告解读等解决您在治疗过程中遇到的所有问题。

栏目分类

肿瘤资讯文章

本周热门文章
咨询电话

微信

微信

扫描二维码
免费咨询医学顾问