多发性骨髓瘤MM是浆细胞恶性增殖性疾病，其特征为骨髓中克隆性浆细胞异常增生，分泌单克隆免疫球蛋白或其片段(M蛋白)，并导致相关器官或组织损伤。常见临床表现为骨痛、贫血、肾功能不全和感染等。随着人口老龄化，MM的发病率正逐年增加，据统计，它占恶性肿瘤1％，血液肿瘤10％。欧美国家年发生率是2～5/10万，我国发病率约1/10万，主要集中在老年人，发病年龄50～70岁，中位年龄55岁， 40岁以下者少见，男女比例为3:1，近20年来发病率有上升趋势，MM至今仍被认为是不能治愈的恶性血液病。

　　帕比司他是诺华公司开发的一种异羟肟酸类小分子组蛋白去乙酰酶(HDAC)抑制剂，2015年2月23日获美国食品和药品监管局(FDA)批准上市。帕比司他是一种新型、广谱组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂，具有一种新的作用机制，通过阻断组蛋白脱乙酰酶(HDAC)发挥作用，能够对癌细胞施以严重的应激直至其死亡，而健康细胞则不受影响。

　　临床研究显示，帕比司他对延长多发性骨髓瘤患者生存期具有肯定作用，为晚期多发性骨髓瘤患者生存质量的改善带来了新的希望。目前临床抗肿瘤药物多种多样，但均或多或少的存在疗效有限、毒副作用强等弊端，帕比司他是一种以表观遗传学为基础的重要抗肿瘤药物，对白血病及多种实体肿瘤细胞均具有抑制和杀伤作用，能够在减轻正常组织所受损伤的同时保证较高的特异性、选择性，有望成为理想的化疗药物。

　　血小板减少是硼替佐米和帕比司他常见的不良反应。停止治疗后，血小板水平会有所回升，但很多患者仍然有严重出血风险。因此，应用帕比司他-硼替佐米-地塞米松之前，应严格筛查有严重出血风险的患者；治疗期间，应常规监测血小板水平。

　　对于3级以上血小板减少症（血小板计数<50x109/L）的患者，至少每周检测一次血小板计数。

　　通常情况下，对于治疗期间血小板减少的患者，应给予剂量调整（延迟或减量）。

　　对于3级血小板减少症伴出血或4级血小板减少（血小板计数<25x109/L）的患者，应停用帕比司他和硼替佐米。血小板减少一旦降至2级以下（血小板计数≥50x109/L），应重新开始帕比司他和硼替佐米的治疗，帕比司他应以较低剂量开始，硼替佐米若中断1次剂量后应给予相同剂量开始，若中断2次以上的剂量则应以较低剂量开始。

　　对于重度血小板减少的患者，临床医生可考虑血小板输注。如果患者的血小板水平未恢复，或者患者仍需多重血小板输注，则应停止治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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