司美替尼（selumetinib）可以缩小患神经纤维瘤I型（NF1）遗传综合征儿童和青少年肿瘤体积，改善由NF1引起丛状神经纤维瘤继而引发疼痛和活动能力降低等症状。
神经纤维瘤病1型(NF1)是一种常染色体显性遗传病，据统计，20%-50%的NF1患者会产生丛状神经纤维瘤。丛状神经纤维瘤通常于患者幼年被发现，且在该时期生长最为迅速，会引发患者部分功能障碍、疼痛、外观及骨骼畸形，并有转化为恶性外周神经鞘瘤的风险。由于种种原因，完全切除术对于多数丛状神经纤维瘤并不适用，部分切除后也有可能持续生长。在这种情况下，司美替尼对于丛状神经纤维瘤的生长抑制作用显得尤为重要。
在一项临床试验中，24名3至18岁的丛状神经纤维瘤患儿接受了司美替尼的长期药物治疗，结果显示其治疗效果远超其他传统抗肿瘤药物，治疗期间71%的患者的肿瘤体积减少了20%以上。
且不良反应相对较轻。相比于伊马替尼仅有14%的患者有类似效果；聚乙二醇干扰素α-2b仅有5%的患者有类似效果，司美替尼对丛状神经纤维瘤的治疗效果尤为显著。
SPRINT的中期结果提示，对于丛状神经纤维瘤的有效率与新英格兰发表的有效率一致，肿瘤体积缩小20%的患者占总患者人数的70%以上，肿瘤稳定大小不继续增长的患者占比24%。可见对于I型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤的有效控制率达到了90%以上，对于I型丛状神经纤维瘤患者是巨大的福音。
更为重要的是，在II期临床试验中增加的疼痛、呼吸、视力、运动及外观畸形的功能学改善及生活质量评价也得到到了极大的提高。这对于长期遭受丛状神经纤维瘤影响的患者来说是更为重要的提高和改善。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：司美替尼(SELUMETINIB)治疗儿童低级别胶质瘤的临床试验
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