普纳替尼是阿瑞雅德实验的第三代酪氨酸激酶抑制剂，经过一期和二期临床试验，在2012年12月14日被美国食品药品管理局特许审批上市，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）。研究人员发现，缓解与长期结果相关，预计5年无进展生存期（PFS）为53％，总生存期（OS）为73％，PFS和OS率在耐药/不耐受和T315I亚组中相当。
临床试验PACE试验中普纳替尼在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼（Sprycel）或尼罗替尼（Tasigna）耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。试验纳入共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg / d的普纳替尼治疗。
普纳替尼 Ph + ALL和CML评估（PACE）试验中接受单药普纳替尼治疗的患者与欧洲骨髓移植登记处报告的allo-SCT患者OS的事后，回顾性，间接比较，CML分层进行了疾病阶段和Ph + ALL. Kaplan-Meier生存曲线和多变量Cox比例风险模型用于比较干预组之间的OS,调整从诊断到干预的时间、年龄、性别、地理区域，报告24个月和48个月的OS率和中位OS.
普纳替尼主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。普纳替尼是种强有效的口服药品，对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变患者来说，此药已成为非常重要的临床选择，医生会建议患者先服用普纳替尼半个月左右看是否有效，每个患者的生理机能都不相同，所以具体服用普纳替尼多久有效果，没有一个准确的数据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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