维奈克拉（Venetoclax,又称维奈托克），是全球首个靶向B细胞淋巴瘤因子2（B-cell lymphoma 2，BCL-2）的小分子选择性抑制剂类药物，由美国艾伯维公司和瑞士罗氏公司联合开发，最早于2016年4月11日获得美国食品药品管理局（FDA）批准上市，商品名为唯可来/Venclexta.

　　研究发现在慢性淋巴细胞白血病中，约10%患者属于染色体17p缺失型，复发型病例中比例高达20%。染色体17p可以抑制癌细胞生长，当染色体17p缺失时患者通常平均生存期不超过3年。而维奈克拉通过独立于17p所在TP53通路及B细胞受体信号通路的作用机制发挥疗效。

　　细胞凋亡是一种正常生理过程，通过程序性细胞死亡维持适当的细胞比例来应对老化和自稳态过程。BCL-2家族蛋白是内源性细胞凋亡通路的重要调控蛋白，可介导肿瘤细胞存活。它是决定癌细胞治疗反应的关键，并与化疗耐药性相关。

　　BCL-2在慢性淋巴细胞白血病和其他 B 细胞恶性肿瘤中常过度表达，从而阻止肿瘤细胞凋亡。因此，BCL-2家族成员和它调控的凋亡通路是癌症治疗有前景的药物靶点。而BCL-2抑制剂维奈克拉是一种新型的口服小分子药物，它可选择性地与BCL-2结合，使BCL-2蛋白失去活性，从而快速诱导肿瘤细胞启动凋亡程序，达到治疗肿瘤的目的。维奈克拉可通过拮抗BCL-2家族蛋白增强治疗作用并克服耐药性。

　　夏大爷今年已经72岁了，他在2019年底因发热、出血等问题到昆明920医院（原四三医院）血液科就诊，最终确诊为骨髓增生异常综合征，因患者害怕化疗，故输血后就出院了。出院后患者因乏力、头晕、出血等症状到我科反复输血治疗，但输血效果越来越差，且身体状况每况愈下。

　　2020年11月夏大爷再次被家属用轮椅推入我科病房，入院时血象低下，病情危重，随时可能危及生命。复查骨髓检查，我们发现，夏大爷的病已经转变成了急性非淋巴细胞白血病。若不积极治疗，夏大爷的寿命当以月计算。为了控制白血病，需要给患者化疗。但患者和家属十分害怕化疗的毒性。

　　为了减少夏大爷对化疗的恐惧，我们给他使用了最新的靶向药物维奈克拉+阿扎胞苷化疗。夏大爷在化疗期间，病情十分稳定，身体没有出现不适。在服用维奈克拉第15天时，血细胞开始逐渐恢复。服用三周后，血细胞已完全正常。复查骨髓后发现，他的白血病已完全缓解了！此后又按同样的方案巩固，他的白血病得到进一步控制，身体状态明显好转，患者及家属对疗效十分满意。

　　因患者年龄大，往往合并其他疾病，老年急性非淋巴细胞白血病治疗风险高、难度大，一直是血液病领域的难关。以前医生会选择用阿扎胞苷治疗，但疗效有限，完全缓解率不到30%。国内刚刚上市不久的维奈克拉使老年急性非淋巴细胞白血病疗效大大提升，维奈克拉联合阿扎胞苷的完全缓解率提高到接近70%。若患者携带TP53基因突变，获益更明显。如有TP53基因突变，传统化疗疗效很差，单独使用阿扎胞苷完全缓解率0%，而联合维奈克拉完全缓解率55%。维奈克拉（商品名：唯可来）在国内已上市，为老年急性非淋巴细胞白血病患者带来了希望和新选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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