鲁索替尼是仅有的两种能显著提高MF患者生存率的治疗方法之一。然而，肿瘤学家们仍然看到了延长这些患者生存期的机会。

　　在COMFORT-1 (NCT0095228)和COMFORT-2 (NCT00934544)临床试验中证实了ruxolitinib的生存益处。COMFORT-1试验的主要终点是缓解持久性、症状负担变化和总生存率，41.9%的患者接受ruxolitinib治疗获得了持久的缓解。在安慰剂组中，只有0.7%的患者达到了持久的缓解。

　　骨髓纤维化（MF）简称髓纤。也是一种非常罕见的疾病。而且发病原因未明。典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血，并有较多的泪滴状红细胞，骨髓穿刺常出现干抽，脾常明显肿大，并具有不同程度的骨质硬化。

　　原发性骨髓纤维化症（PMF）是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病（MPD）。原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗，包括输血。血小板增多可以给予羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。

　　2011年11月美国食品和药物管理局（FDA）批准鲁索替尼用于治疗骨髓纤维化（MF）患者。

　　2017年3月10日，鲁索替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）患者的治疗。

　　在COMFORT-2中，研究了ruxolitinib对脾脏缩小的影响，鲁索替尼组28%的患者的脾脏体积至少缩小了35%。而在48周时，接受最佳治疗的患者比例为0%。在12个月的中位随访中，80%的患者仍有缓解，因此中位缓解持续时间未达到。

　　为了进一步改善骨髓纤维化患者的预后，研究人员开展了一项前瞻性试点试验(NCT02917096)，将鲁索替尼作为MF患者的围移植期治疗。这项研究的目的是确定鲁索替尼的最大耐受剂量及其在这种新治疗策略中的安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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