2020年12月18日，武田制药宣布其血液肿瘤产品普纳替尼（ponatinib）获得FDA扩展适应症批准，用于慢性期（CP）慢性髓性白血病（CML）对至少两种先前的激酶抑制剂产生耐药性或不耐受的成年患者。更新的说明书包括CP-CML中优化的、基于响应的普纳替尼给药方案，每日起始剂量为45mg,当达到≤1%BCR-ABL1时，剂量减少至15mg.该给药方案旨在通过提供疗效和降低不良事件（AEs）的风险（包括动脉闭塞事件（AOEs））来最大限度地提高效益风险。

　　sNDA的批准是基于一项名为OPTIC（Optimizing Ponatinib Treatment In CML）phase II研究结果和名为PACE（Ponatinib Ph+ ALL and CML Evaluation)）phase II的五年随访数据。OPTIC是一项正在进行的随机、剂量范围试验，旨在评估三种初始剂量的普纳替尼（15mg、30mg、45mg）用于慢性粒细胞白血病（CML）的耐药慢性期（CP）慢性粒细胞白血病（CML）患者，或在接受任何数量的先前TKIs后有T315I突变病史的患者。本试验有望为这些患者提供普纳替尼（ponatinib）的最佳使用方法。282名患者入组患者来自全球的研究中心，其中94名患者接受45毫克的起始剂量。试验的主要终点是在12个月时达到≤1%BCR-ABL1.OPTIC研究数据显示，普纳替尼的最佳受益风险可通过基于反应的给药方案获得，即对既往TKI治疗有或无BRC-ABL1突变的CP-CML患者，在达到≤1%BCR-ABL1I≤1%时，可获得最佳的普纳替尼获益风险。在12个月时，接受45mg起始剂量的88名患者中，42%达到≤1%BCR-ABL1.在平均28.5个月的随访时间中，OPTIC研究显示，在接受45-15mg 普纳替尼治疗的患者中，73%的患者保持了治疗效果。在这些患者中，13%的患者出现任何级别的AOE,7%的患者出现3级或更高级别。在实验中，有20%的患者出现了肝关节痛、高脂血症和肝功能不全。最常见的（>20%）3级或4级实验室异常是血小板计数减少和中性粒细胞计数减少。

　　OPTIC和PACE研究的数据分别在第56届美国临床肿瘤学会（ASCO）年会、第25届欧洲血液学协会（EHA）年会和第62届美国血液学学会（ASH）年会上公布。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006130650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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