确诊慢粒白血病，对病人来说可谓是“不幸中的万幸”，因为慢粒患者多伴有融合基因阳性，而针对这种基因的靶向药物在临床上已经成功运用多年。

　　目前，治疗慢粒白血病的靶向药主要包括一代药伊马替尼，二代药达沙替尼和尼洛替尼，以及三代药普纳替尼等。通过口服这些药物，慢粒病人的生存期得到延长，甚至可达数十年、二十年乃至更久，生活质量也有了明显改善。

　　相对于骨髓移植治疗，靶向药让患者受益更大。因为靶向药不仅口服给药简单方便，病人治疗过程中承受的痛苦也大大减少，与此相对，骨髓移植不仅费用昂贵，风险也很高，移植成功率，术后复发，长期的排异反应等等，都可能让患者前功尽弃。

　　美国FDA批准Iclusig（ponatinib,普纳替尼）的补充新药申请（sNDA），用于治疗对至少2种激酶抑制剂有耐药性或不耐受的慢性期（CP）慢性粒细胞白血病（CML）成人患者。

　　普纳替尼更新的药物标签包括了治疗CP-CML的一种优化、基于缓解的Iclusig给药方案：起始剂量为45mg,当达到≤1% BCR-ABL1IS时，剂量减少至15mg.该给药方案旨在通过提供疗效和降低不良事件（AE）的风险（包括动脉闭塞事件[AOE]）使治疗的益处-风险比最大化。

　　此次sNDA批准，基于2期OPTIC试验（Iclusig治疗CML）的数据、以及2期PACE试验（Iclusig治疗Ph+ALL和CML）的5年数据。数据显示，在治疗第12个月时，采用新批准的基于缓解的优化给药方案（45mg降低至15mg）的88例患者中，有42%的患者达到≤1%的BCR-ABL1IS,在中位随访28.5个月期间，73%的患者维持缓解。该试验中，有13%的患者出现任何级别的AOE,7%的患者出现≥3级AOE.

　　PACE试验在费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）和CML患者中开展，这些患者对达沙替尼（dasatinib）或尼洛替尼（nilotinib）耐药或不耐受、携带T315I突变。共449例患者接受了Iclusig治疗，起始剂量45mg/天。据估计，93%的患者曾接受过≥2种TKI治疗、56%的患者接受过≥3种TKI治疗。该试验入组的267例CP-CML患者中，治疗12个月，有55%的患者实现了主要细胞遗传学缓解（MCyR），这是PACE试验中CP-CML患者队列的主要终点；64例T315I突变患者中，有70%实现了MCyR.在PACE试验中，449例患者中有26%出现AOE.如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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