格拉吉布是一种实验性、口服、每日一次的药物，被认为可抑制SMO受体从而破坏Hedgehog信号通路。异常的Hedgehog通路激活被认为在多种类型癌症的发展中起作用，包括实体瘤和血液系统恶性肿瘤。目前，辉瑞正在开展一项III期临床研究BRIGHT AML 1019（NCT03416179），评估格拉吉布联合强化化疗或非强化化疗治疗新诊AML患者。

　　急性髓系白血病（AML）是一种异质性恶性肿瘤，许多细胞遗传学和分子改变都影响其临床预后（如治疗疗效和总体生存）。目前AML的治疗方法，包括阿糖胞苷联合蒽环类药物的“ 7 + 3”治疗方案以及更新的靶向一线治疗，可使50％至80％的患者获得完全缓解。但是，在最初的缓解后，有60％至80％的患者发展为复发难治性疾病。因此，AML还需要更好的替代疗法。

　　BRIGHT AML 1019 III期研究的试验设计概述于近期发表在《Future Oncology》上，该研究旨在在新诊断的AML成年患者中评估格拉吉布联合强化化疗或非强化化疗的疗效。

　　BRIGHT AML 1019（NCT03416179）研究包括两项独立进行的III期随机（1：1）双盲全球试验，未经治疗的AML成人患者入组，每日口服格拉吉布 100 mg或安慰剂并联合两种标准化疗方案中的一种。

　　强化试验将格拉吉布 /安慰剂与阿糖胞苷和柔红霉素（7 + 3）联合使用，计划纳入400名患者。而非强化试验将格拉吉布/安慰剂与阿扎胞苷联合使用，计划纳入320名患者。两项试验的主要终点是OS；次要终点包括缓解、达到临床有效时间和缓解持续时间、无事件生存期、安全性、患者预后和药代动力学。

　　研究的主要目的是确定在延长未经治疗的AML患者的OS方面，格拉吉布联合阿糖胞苷和柔红霉素（强化试验）或阿扎胞苷（非强化试验）是否优于安慰剂联合阿糖胞苷和柔红霉素或阿扎胞苷。

　　报告作者指出：“此项研究完成后将提供大量数据，可能有助于支持扩大格拉吉布的注册范围，除了目前批准的与LDAC联合用于≥75岁、存在合并症而不能使用强化化疗的AML患者外，还包括与“ 7 + 3”方案或阿扎胞苷联合用于AML患者。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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