基底细胞癌(basalcell earinoma,BCC)是最常见的皮肤恶性肿瘤，维莫德吉属于新作用机制药物，是首个口服、具有高选择性的Hedgehog通路小分子抑制剂。维莫德吉用于治疗手术后再现的或不适合于手术的，以及不适合于放射治疗的成人转移性基底细胞癌，或局部晚期基底细胞癌。

　　维莫地吉是一种Smoothened(SMO)抑制剂，其为hedgehog信号通路中的G-蛋白偶联受体（GPCR)。维莫地吉通过抑制Hh信号通路来阻止肿瘤细胞的增值和存活。

　　一项多中心临床试验评估了维莫德吉的安全性和有效性，试验共纳入96例有局部晚期或转移性皮肤基底细胞癌的患者。主要终点是客观有效率（ORR），或治疗后肿瘤完全和部分缩小或癌性损害完全消失的患者百分率。在接受维莫德吉治疗的转移性基底细胞癌患者中，部分缓解率为30%；在局部晚期基底细胞癌患者中，完全加部分缓解率为43%。

　　在一则临床数据中，研究人员测试了靶向药维莫德吉在在不适合手术的局部晚期基底细胞癌 (laBCC) 患者身上及转移性基底细胞癌 (mBCC) 患者身上的疗效，并对这96名患者每天口服 150mg 维莫德吉的治疗结果进行了评价。

　　调查结果显示：转移性基底细胞癌患者的客观缓解率为 48.5%，中位缓解持续时间为 14.8 个月，无进展生存期中位值为 9.3 个月。不适合手术的局部晚期基底细胞癌患者的客观缓解率为 60.3%，中位缓解持续时间为 26.2 个月，中位总生存期为 33.4 个月，无进展生存期中位值为12.9 个月。

　　在安全性分析中，58 名患者报道有级别 3-5 的不良事件，36 名患者报道有严重不良事件。在 30 个月试验结束时有 33 名患者死亡，其中，17 例患者因疾病恶化死亡，8 例患者因严重不良事件死亡，但研究者认为，所有死亡病例与研究药物无关。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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