慢性粒细胞白血病是一种影响血液及骨髓的恶性肿瘤,特点是产生大量不成熟的白细胞,这些白细胞在骨髓内聚集,抑制骨髓正常造血;并且能够通过血液在全身扩散,导致病人出现贫血、容易出血、感染及器官浸润等。
因为慢性粒细胞白血病进展比较缓慢,所以很多病人没有症状,尤其是早期病人,随着疾病的进展,白血病破坏骨髓正常造血功能,浸润器官,引起了明显但非特异的症状。包含有:
贫血:表现为乏力、头晕、面色苍白或活动后气促等;
反复感染且不易治好:主要由于缺少正常的白细胞,尤其是中性粒细胞;
出血倾向:容易出血、出血不止、牙龈出血、大便出血及月经不规则出血等,由于血小板减少引起;
脾大、不明原因的消瘦及盗汗等。
目前,市场上治疗慢粒白血病的三代靶向药物主要是普奈替尼。普奈替尼主要是消灭抵抗治疗的突变基因。例如T315I阳性的病友。
当病友出现T315I基因突变时,会形成空间位阻,阻止伊马替尼与尼洛替尼作用于bcr-abl融合基因上,因此,伊马替尼与尼洛替尼治疗也就会被宣告失败。
而普奈替尼则依靠其特殊的结构,克服空间位阻,进而继续与bcr-abl融合基因相结合,抑制异常细胞继续增殖分化、并诱导其凋亡,达到控制病情的治疗目的。
但需要病友注意的是,普奈替尼费用较高,且副作用也无法规避。服用普奈替尼的病友常会出现皮疹、头痛、腹痛、发热、恶心呕吐、关节痛等症状。因此,病友要格外注意,出现上述副作用时,要及时采取针对治疗缓解症状,提高病友的生存质量。
普奈替尼治疗效果怎么样?
通过上面介绍我们知道了,普奈替尼有其优势,但也有其局限性。不过,我相信,病友们最感兴趣的还是普奈替尼治疗效果如何。
据调查,在服用普奈替尼的267例病友中,有60%的病友达到主要细胞遗传学缓解(MCyR),而54%病友达到了完全细胞遗传学缓解,40%的病友达到了主要分子学缓解(MMR),24%的病友到了分子学缓解。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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