司美替尼于2020年4月10日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，由阿斯利康开发及上市，商品名为Koselugo。司美替尼是一种双特异性丝裂原活化蛋白激酶激酶1/2（MEK1/2）抑制剂，被批准用于治疗2岁及以上、患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状的、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿童患者。
司美替尼为口服硬胶囊，推荐剂量为25 mg/m2，每日2次。该产品的获批基于一项SPRINT二期临床试验（NCT01362803），该试验为开放标签、多中心、单臂研究，共纳入50例临床诊断为1型神经纤维瘤（NF1）、存在不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）且可吞咽完整胶囊的2-18岁儿童患者。试验结果显示：35例（70%）患者达到了经证实的部分缓解；28例（56%）患者达到了持久缓解（持续≥1年），截至治疗开始3年后，无进展生存率为84%，未达到mDOR和mPFS.
常见的严重不良反应（发生率≥2%）为贫血、缺氧及腹泻，12%的患者因不良反应永久停止治疗，80%和24%的患者因不良反应需要中断和减少剂量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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