恩曲替尼是一种治疗有特定遗传缺陷（携带NTRK（神经营养受体酪氨酸激酶）基因融合的成人或青少年癌症患者，2019年8月15日，FDA加速批准Genentech公司的恩曲替尼（Entritinib）（同时该药还获得优先审查、突破性治疗和孤儿药指定）。这是FDA批准的第三个基于不同类型肿瘤的共同生物标志物而非肿瘤起源部位的癌症治疗。这项批准标志着“tissue agnostic（组织不可知*）”癌症药物开发的新模式。它遵循了FDA在2018年发布的指导文件中制定的政策。FDA以前批准另两个药物为：2017年的Pembrolizumab,治疗微卫星不稳定高（MSI-H）或错配修复缺陷(dMMR)肿瘤；2018年的Larotretinib,治疗NTRK基因融合肿瘤。

　　针对54例NTRK融合阳性肿瘤的成人患者的四项临床试验评价了恩曲替尼缩小肿瘤的能力。肿瘤明显缩小（总有效率）的患者比例为57%，肿瘤完全消失的患者比例为7.4%。在31例肿瘤萎缩患者中，61%的患者肿瘤萎缩持续9个月或更长时间。最常见的癌症部位是肺、唾液腺、乳腺、甲状腺和结肠/直肠。

　　恩曲替尼被批准用于治疗成人非小细胞肺癌，其肿瘤为Ros1阳性，并已扩散到身体其他部位。临床研究评估了51例Ros1阳性肺癌患者。总有效率为78%，5.9%的患者癌症完全消失。在40例肿瘤萎缩患者中，55%的患者肿瘤萎缩持续12个月或更长时间。 

　　恩曲替尼的常见副作用是疲劳、便秘、味觉障碍、水肿、头晕、腹泻、恶心、感觉障碍、呼吸困难、肌肉疼痛、认知障碍、体重增加、咳嗽、呕吐、发烧、关节痛和视力障碍。恩曲替尼严重副作用是充血性心力衰竭（心肌衰弱或受损）、中枢神经系统效应（认知障碍、焦虑、抑郁，包括自杀倾向、头晕或失去平衡，以及睡眠模式的变化，包括失眠和嗜睡过度）、骨折、肝损伤、高尿酸血症、QT延长和视力障碍。用恩曲替尼治疗期间采取有效避孕措施，怀孕或哺乳期妇女避免服用，因为可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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