小细胞肺癌恶性程度高，治疗预后差，进展迅速。目前，一线标准疗法铂类联合依托泊苷是最佳方案，虽然有效率高达60%以上，但是，无可避免的6个疗程之后都会耐药，不得不换药治疗。用于铂类敏感性小细胞肺癌患者二线治疗的唯一疗法。药物的历史反应率为5％-24％，中位总生存期（OS）为6-8个月。

　　早在美国时间2018年8月6日，美国FDA授予鲁比卡丁 (PM1183)孤儿药称号，用于治疗小细胞肺癌（SCLC）患者，数据显示该药治疗化疗后进展小细胞肺癌患者，疾病整体缓解率（ORR）可达39.3%，中位总生存期（OS）11.8个月。在2019年ASCO年会上，又有好消息了！小细胞肺癌孤儿药鲁比卡丁更新了II期篮子试验的结果，鲁比卡丁单药治疗对小细胞肺癌患者的二线治疗的总体反应率（ORR）为35.2％（37名/105名患者中）。另外，35名患者病情稳定，疾病控制率达为68.6％。总体而言，65％的患者肿瘤大小减少，8例先前免疫治疗失败的患者中有5例出现应答。

　　马德里大学医院肿瘤科肿瘤科主任Luis Paz-Ares博士表示：鲁比卡丁成为小细胞肺癌二线治疗的潜在新治疗方案。入组的105名小细胞肺癌患者对一线铂类疗法的应答情况如下：8.6％的患者完全应答，66.7％的患者部分应答。57％（n = 60）患者铂类一线治疗敏感，43％（n = 45）患者耐药。105名患者接受按照3.2mg/m2的规格在1小时以上时间静脉输注鲁比卡丁，每3周一次。在数据截止时，11名患者仍在接受治疗，25名患者已停止治疗，66名患者死亡，3名患者失访。中位随访时间为17.1个月，中位总生存期为9.3个月，12个月总生存率为34.2％。先前铂类敏感患者组的中位总生存期为11.9个月，而铂类耐药患者组为5.0个月。该结果意味着一线铂类应答良好的患者，二线鲁比卡丁治疗获益更大。

　　关于安全性，Paz-Ares说，“鲁比卡丁具有良好且易于控制的安全性，且耐受性良好。”不良事件（AEs）发生率为84.8％，34.3％的患者为≥3级AE.在10.5％的患者中观察到严重的AE.AE相关的药物中断、剂量延迟和剂量减少发生率分别为1.9％，22.1％和26.3％。没有AE相关的死亡。

　　最常见的1/2级AE包括疲劳（51.4％），恶心（32.4％），食欲减退（21.0％），呕吐（18.1％），腹泻（12.4％），便秘（9.5％）和中性粒细胞减少（5.7） ％）。3/4级AE包括中性粒细胞减少（22.9％），贫血（6.7％），疲劳（6.7％），血小板减少（4.8％），发热性中性粒细胞减少（4.8％），肺炎（1.9％），ALT水平升高（1.9％） ，皮肤溃疡（1.0％）和腹泻（1.0％）。

　　鲁比卡丁可以抑制RNA聚合酶II,并通过阻断反式激活的转录，诱导细胞凋亡。之前的研究表明，在二线小细胞肺癌环境中与多柔比星联合使用时，使用鲁比卡丁具有很强的临床活性，特别是对于敏感患者。鲁比卡丁是PharmaMar公司自主研发的海鞘素衍生物，它是RNA聚合酶II的抑制剂，能够与DNA双螺旋结构上的小沟共价结合。RNA聚合酶II在肿瘤细胞转录过程中往往过度活化，鲁比卡丁可使得肿瘤细胞在有丝分裂过程中畸变、凋亡、最终减少细胞增殖。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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