普纳替尼是第 3 代酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)，适用于治疗慢性期 (CP)、加速期 (AP) 和急变期 (BP)以及伴T315I突变的CML患者。TOPASE是一个由40家CML中心参与的在法国启动的真实世界观察研究。研究主要目的是在真实世界临床实践中评估普纳替尼的有效性和安全性。
该研究纳入了年龄>18 岁、患有任何阶段的CML且用普纳替尼治疗时间少于6个月或为前瞻性治疗的 CML 患者。40 例患者为男性，35例患者为女性。63例患者属于 CP,12 例患者属于 AP/BP,中位年龄分别为 60 岁和 70 岁。CML 患者的中位治疗持续时间为8.03 个月（范围0.46-24.23），AP/BP患者为 8.13 个月（范围0.72-21.41）。在55 例 CP-CML 患者的 30 例 (54%) 和 6 例 AP/BP 可评价患者的 5 例中达到 MMR 最佳缓解。总体而言，所有可评价患者的总体缓解状况都出现向深度缓解的转变，直至M18，当时没有不完全血液学缓解的证据。
研究期间，12 例 CP 患者/62例因 AE (n = 6) [脂肪酶升高 (1)、肌肉骨骼疼痛(1)、呼吸困难 (1)、房颤 (1)、手臂血栓形成(1)、肝细胞溶解 (1)] 或反应不佳 (n = 5) 或两者 (n= 1) 而停止治疗。在 AP/BP 组，2/4 名患者因 AE[肌肉骨骼疼痛加重 (1)、卒中 (1)] 终止治疗(D/C)，1/4 名患者因应答不佳中止治疗，1 名患者因应答不佳中止治疗。总体而言，16 例患者 (21%) 接受治疗终止。对TOPASE 研究的这一大型队列的中期分析表明，在现实生活中，普纳替尼在 TKI 耐药和不耐受的 CML 患者中是一种高效疗法，其安全性特征可以接受，同时对微小残留病变产生持久和长期的影响。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
