作为一类较新的治疗免疫性血小板减少症的药物，罗米司亭可以通过促进巨核细胞的增殖分化和成熟，进而促进血小板生成，起到治疗作用。比起一线治疗药物，疗效稳定，不良反应少，患者耐受性好，停药后持续缓解率高，是传统治疗免疫性血小板减少症无效后可选的治疗药物。
在一项的双盲随机试验中，以低危、中危-1的患者为试验对象，用安慰剂为对照组，罗米司亭为实验组，一共有219例，实验组和对照组比例是2：1，罗米司亭组(147)：安慰剂组(72)。有12例进展为AML,治疗组中的10例和对照组的2例，得出了用罗米司亭患者的风险比(HR)为2.51.在28例病例中，外周血中原始粒细胞的数目增多达10%，其中25例是治疗组。有8例诊断为AML.由于治疗组中更多的患者进展为AML,这个实验被提前终止。
在罗米司亭的处方信息中添加了这些MDS患者中原始细胞增多和高风险向AML转化的结果。然而，在对照组中，超过2例发展为AML的病例没有进行早前的分析;使用罗米司亭进展为白血病的机率是8.9%，对照组是8.5%，罗米司亭促使患者进展为AML的HR为1.2.在22例进展为白血病的病例中，12例是难治性贫血伴有原始细胞过多-Ⅰ(RAEB-Ⅰ)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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