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去纤苷/去纤维钠(DEFITELIO)是预防肝窦阻塞综合征的一种安全有效的药物?

时间:2022-02-24 15:46 来源:药品咨询 作者:康必行-小玲

  去纤苷是目前用于预防和治疗HSCT后HSOS最安全有效的药物,可以有效提高患者100d生存率和完全缓解率,是美国唯一批准的用于治疗成人和儿童HSCT后伴有肾/肺功能障碍的HSOS的药物,疗效明确,但其在轻中症患者中的应用尚未达成明确共识,虽然去纤苷预防HSOS的疗效仍在研究中,但之前的3期临床试验已经显示出其在预防儿童HSOS的光明前景。

去纤苷

  一项评估去纤苷预防作用的早期研究,该研究纳入了1999年10月至2002年6月连续治疗的52例HSCT患者,对照组为52例历史对照患者(仅接受肝素预防)。成年患者每天接受4次去纤苷治疗(200~400mg),而儿童患者每天用药剂量为10~25mg·kg⁻1·d⁻1,对于有HSOS高危风险的患者给予更高的剂量。在HSCT预处理开始前一天给予去纤苷治疗,持续到HSCT后第20天;并同时接受低剂量肝素治疗。去纤苷组预防组中,57例患者无一例发生HSOS,这一结果与对照组(10/52,19%)相比差异有统计学意义(P<0.001)。此外,去纤苷治疗组患者肝损伤标志物和内皮损伤显著改善。去纤苷组无AEs100d生存率更高,65%(95%CI:0.52~0.77)对比44%(95%CI:0.32~0.58),P=0.02),其中AEs主要为HSOS进展、急性移植物抗宿主病(graft-versus-hostdisease,GVHD)≥2级、复发或病死,而100d总生存率差异无统计学意义[92%(95%CI:0.82~0.97)对比81%(95%CI:0.68~0.89),P=0.07]。未发现3~4级AEs、显著出血,去纤苷治疗组没有出现中止治疗的患者。类似地,另一项关于58例HSCT患者的单中心研究显示,当患者在HSCT后第1天至第21天给予去纤苷(10mg·kg⁻1·d⁻1)时,患者未发生HSOS。

  一项开放式随机对照3期临床试验,研究去纤苷对儿童HSOS的预防作用。预防组(n=180)给与去纤苷(25mg·kg⁻1·d⁻1),对照组(n=176)仅给与常规治疗。如果预防失败,或对照组患发生HSOS,则给与相同剂量去纤苷治疗。研究显示,在HSCT后第30天,去纤苷组HSOS发病率显著降低(12%对比20%;P=0.0488,Z检验;P=0.0507,log-rank检验);肾衰竭的发生率也显著降低(1%对比6%,P=0.0169)。HSCT后100d,评估两组患者HSOS的病情严重程度,去纤苷组严重程度明显改善(P=0.0340,Wilcoxon检验)。两组间HSCT后100dHSOS相关死亡率差异无统计学意义(2%对比6%,P=0.10);100d和180d总病死率基本相同,可能与对照组患者发生HSOS后转而接受去纤苷治疗相关。各组之间AEs发生率差异无统计学意义(87%对比88%)。此外,与对照组相比,去纤苷组30d(P=0.0057)和100d(P=0.0046)时急性GVHD发生率降低,30d(P=0.0062)和100d(P=0.0034)时急性GVHD严重程度改善,而180d时慢性GVHD发病率差异无统计学意义(9%对比10%,P=0.8022)。

  去纤苷最常见的不良反应是出血(64%对比75%)、低血压(39.2%对比50%)和腹泻(23.5%对比37.5%)。去纤苷治疗组患者肺出血、消化道出血和脑出血的发生率分别为11.8%、7.8%和2.9%,其中最严重的AEs为肺泡出血。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

  更多药品详情请访问  去纤苷  https://www.kangbixing.com/drug/qqgn/


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(责任编辑:康必行-小梦)
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