一项双盲平行组随机临床试验在2013年1月30日至2016年9月17日期间纳入196名4-7岁（平均年龄5.8岁[SD，1.0岁]）杜氏肌营养不良症的男孩，随访时间为3年，164人（84%）完成了试验。参与者被随机分为每日泼尼松（0.75mg/kg）（n=65）、每日地夫可特（0.90mg/kg）（n=65）或间歇泼尼松（每次0.75mg/kg，开始10天，然后停止10天）（n=66）。

　　总体主要结果包括3个终点：抬脚速度[（rise/seconds（s）]，用力肺活量（liters），以及通过药物治疗满意度调查表（TSQM；得分范围，0-100）衡量的参与者或家长对治疗的总体满意度。

　　总的来说，在主要结果方面，每日使用的泼尼松和每日使用的地夫可特都比间歇使用的泼尼松更有效（使用全面检验，每日使用的泼尼松vs间歇使用的泼尼松，P＜0.001；使用全面检验，每日使用的地夫可特vs间歇使用的泼尼松，P=0.017），每日使用的方案没有明显差异（使用全面检验，每日使用的泼尼松vs每日使用的地夫可特，P=0.38）。

　　其他发现如下：

　　（1）组间差异主要归因于抬脚速度（每日泼尼松vs间歇性泼尼松：0.06rise/s，P=0.003；每日地夫可特vs间歇性泼尼松：0.06rise/s，P=0.017；每日泼尼松vs每日地夫可特：-0.004rise/s，P=0.75）。

　　（2）用力肺活量和TSQM得分的配对比较没有统计学意义。

　　（3）最常见的不良事件是行为异常（每日泼尼松组22例[34%]，每日地夫可特组25例[38%]，间歇性泼尼松组24例[36%]），上呼吸道感染（分别为24例[37%]、19例[29%]和24例[36%]），以及呕吐（19例[29%]、17例[26%]和15例[23%]）。

　　研究结果支持使用每日皮质类固醇方案，而不是本研究中测试的间歇性泼尼松方案，作为杜兴氏肌肉营养不良症男孩的初始治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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