免疫性血小板减少症(ITP)是一种自身免疫性疾病，导致血小板破坏增多及生成减少。病程> 6个月的儿童ITP估计发病率为0.46/100,000儿童/年，且更常见于少女。ITP可导致严重出血，约0.5%的患儿发生脑出血。大多数新诊断的ITP儿童不需要治疗，对于需要治疗的儿童，建议使用皮质类固醇和免疫球蛋白（静脉注射抗D免疫球蛋白和静脉注射免疫球蛋白）。对于需要继续治疗的儿童，美国血液学会(ASH)指南和国际共识小组推荐使用血小板生成素(TPO)受体激动剂(TPO-RA)。尽管脾切除术通常有效，但应避免在5岁前和疾病发作1年内进行，通常应在其他可用治疗选择用尽后考虑进行。Romiplostim(罗米司亭)是一种TPO-RA，适用于皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术疗效不佳的ITP成人和≥1岁ITP≥6个月的儿童。在1/2期和3期研究中，在ITP病程≥6个月的儿童中，罗米司亭优于安慰剂，并导致急救药物使用减少和出血减少。在长期研究中，观察到稳定的血小板反应，未发现新的安全性信号。近日，这项长期研究结果发表在Blood Advances上。

　　这是一项为期3年的开放标签试验的最终数据，该试验评估了罗米司亭治疗ITP病程≥6个月且血小板计数≤30×109/L的≥1~<18岁儿童的长期疗效和安全性。（ClinicalTrials.gov识别号：NCT02279173）。这项3b期、单组、开放标签、多中心研究在17个国家进行。从2014年12月开始入组，末次患者访视日期为2019年8月。入组ITP病程≥6个月且血小板计数≤30×109/L的≥1~<18岁儿童，每周接受皮下注射罗米司亭（1 μg/kg滴定至10 μg/kg），以维持血小板在50~200×109/L范围内。一个亚组接受骨髓检查。主要终点是前6个月治疗期间血小板缓解的时间百分比（计数≥50×109/L，在之前4周内未使用补救药物）。

　　总的来说，203例患儿（中位年龄，10.0岁）接受了≥1剂的罗米司亭，中位治疗持续时间约为3年，中位平均每周剂量为6.9 μg/kg。95例(46.8%)停药（缺乏疗效，n=43[21.2%]）。在前6个月内达到血小板缓解的中位(IQR)时间为50.0%(16.7%~83.3%)，在整个36个月治疗期间增加至78.2%(26.7%~90.4%)。11例患者(5.4%)获得持续应答（连续计数≥50×109/L，未使用ITP药物≥24周）。

　　56例患者(27.6%)发生治疗相关不良事件(AE)，其中8例(3.9%)发生严重治疗相关AE；所有这些事件均导致停药，包括4例中和抗体病例（罗米司亭，n=3；血小板生成素，n=1）。141例患者(69.5%)发生出血，随时间减少；20例(9.9%)发生≥3级出血事件。在第2年，8/63例可评价患者(12.7%)发生2级网硬蛋白。

　　该研究表明，ITP儿童长期使用罗米司亭是有效的，并且具有良好的总体安全性特征，证实了既往研究显示罗米司亭是ITP≥6个月儿童的有效治疗。本研究中达到血小板应答所需的罗米司亭中位剂量为6.9μg/kg。需要进一步的研究来确定一些儿科患者是否可能从初始较高的起始剂量中获益，以及如何确定这些患儿。研究者预期大多数患儿将在治疗的前6个月内达到缓解。然而，治疗6个月后观察到的血小板反应和出血事件的持续改善表明，某些患儿可从长期治疗中获益（如果由专业人员酌情给药）。未来的临床试验可以探索ITP<6个月患儿使用罗米司亭，分析罗米司亭应答者和无应答者，包括研究骨髓结果和血小板应答之间的任何相关性，为什么抗罗米司亭和抗TPO抗体没有更多的临床作用，以及罗米司亭如何用于其他血小板减少性疾病的儿童。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗米司亭(ROMIPLATE)的适应症是用于治疗免疫性血小板减少症？

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