非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见的肺癌类型，据世界卫生组织（WHO）统计，全球每年新增约180万肺癌病例，其中NSCLC约占85%左右。EGFR 20号外显子插入突变是非小细胞肺癌的一种罕见突变，约占所有NSCLC的2.1%。

　　61岁的林先生一向不烟不酒，在2021年5月时他出现持续咳嗽、腰痛、胸痛和消瘦情况，CT检查后发现右肺中线结节，右肺肿瘤物穿刺活检的病理诊断为符合浸润性腺癌，2021年8月做了基因检测，结果为EGFR exon 20突变，其丰度为67.5%。患者最初在国内医院接受化疗及服用奥希替尼约一个月，出现恶心、四肢无力及烧胃等副作用，后来改用信迪利单抗治疗了3次，虽然略有效果，还是出现恶心、呕吐及便秘等。另外，患者右肺中叶阻塞性不张，心包积液（大量）置管引流后心律失常，出现阵发性房颤情况，令病情雪上加霜。

　　医生先初步评估了患者的病况，给予个体化的药物治疗。针对EGFR 20号外显子插入突变，建议患者使用莫博替尼Mobocertinib（TAK-788）, 第一个星期每天服用120亳克，如果没有太多副作用，第二个星期开始增至每天160毫克，同时调控现服用的心脏药物。另外为了减少及应对副作用给出其他可使用药物的建议，尽量减轻对患者的身体负担。林先生的女儿表示：“之前父亲因病情身心状态十分不好，感觉很绝望，在与医生远程问诊时沟通之后心情才好转。现在确定有药可用，也增强了他的抗癌信心。”

　　莫博替尼Mobocertinib（TAK-788）是武田研发的一种选择性靶向作用于EGFR和人表皮生长因子受体（HER2）20号外显子插入突变的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），也是武田首个实现中国参与全球同步开发的药物，预测将能够为携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者带来突破性的治疗获益。

　　一项针对莫博替尼（TAK-788）开展的1/2期临床试验（AP32788-15-101）的初步疗效和安全性数据显示，在难治性EGFR20号外显子插入突变的NSCLC患者中，经莫博替尼治疗后，中位无进展生存期（mPFS）可达7.3个月，客观缓解率（ORR）为43%，同时安全性可控。2019年12月，莫博替尼已获得美国食品与药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定，并于2020年4月获得FDA突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）。

　　武田药品工业株式会社2021年9月17日宣布，美国食品药品管理局(FDA)已核准莫博替尼 (mobocertinib，TAK-788)，用于治疗含铂化疗期间或之后疾病进展的伴表皮生长因子受体(EGFR)外显子20插入突变（经FDA核准的检测检出）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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