2022年4月5日，FDA加速批准阿博利布alpelisib（Vijoice，诺华制药）用于2岁及以上患有PIK3CA相关过度生长谱（PROS）严重表现且需要全身治疗的成人和儿童患者。(alpelisib)阿博利布是一种磷脂酰肌醇3-激酶(PI3K)抑制剂，它通过选择性抑制I类PI3Kp110α起作用，PI3K是一种脂质激酶，在各种生物过程中发挥作用，包括增殖、存活、分化和代谢。阿博利布Alpelisib旨在靶向这种酶，这种酶在人类癌症中的突变率接近30%，导致过度活化。

　　使用来自EPIK-P1(NCT04285723)的真实世界数据评估疗效，这是一项单臂临床研究，对象为2岁及以上PIK3CA相关过度生长谱系患者，他们接受阿博利布作为同情使用的扩展访问计划的一部分.符合条件的患者具有PIK3CA相关过度生长谱的临床表现，治疗医师将其评估为严重或危及生命并需要全身治疗，并有PIK3CA基因突变的证据。阿博利布alpelisib的疗效在总共37名患者中进行了评估，这些患者在接受第一剂之前24周内进行的成像中发现了至少一个靶病变。

　　主要疗效结果测量是由盲法独立中央放射学审查确定的第24周放射学反应患者的比例，定义为至少3个病灶中可测量的靶病灶体积之和比基线减少≥20%1随后的影像学评估。反应持续时间是一项额外的疗效结果测量。在包括在疗效人群中的37名患者中，27%（95%置信区间14、44）在第24周有放射学反应。在有反应的患者中，60%的反应持续12个月或更长时间。

　　患者中常见（≥10%）的不良反应是腹泻、口腔炎和高血糖。

　　推荐给儿科患者（2至18岁以下）的阿博利布剂量为50毫克，每天一次与食物一起口服；对于6岁及以上的儿科患者，如果有临床指征，可在24周后将剂量增加到125mg。成人患者（≥18岁）的推荐剂量为250毫克，每天一次与食物一起口服。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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