Pomalidomide泊马度胺一种沙利度胺类似物，是一种有抗肿瘤活性。免疫调节剂。在体外细胞学试验，泊马度胺抑制造血肿瘤细胞增殖和诱导凋亡。此外，泊马度胺抑制来那度胺-耐药多发性骨髓瘤细胞株的增殖和在来那度胺-敏感和来那度胺-耐药细胞株与地塞米松协同诱导肿瘤细胞凋亡。Pomalidomide增强T细胞-和天然杀伤(NK)细胞介导的免疫和抑制单核细胞促炎性细胞因子的生成(如，TNF-α和IL-6)。在小鼠肿瘤模型和和体外脐带模型中泊马度胺显示抗血管生成活性。

　　美国食品和药物管理局(FDA)已批准Pomalidomide(泊马度胺)，该药是一种具有抗肿瘤活性的免疫调节剂，用于治疗卡波西肉瘤(Kaposi sarcoma，KS)患者，具体为：(1)疾病已对高效抗逆转录病毒药物(HAART)产生抗药性的艾滋病(AIDS)相关卡波西肉瘤患者;(2)HIV阴性的卡波西肉瘤患者。卡波西肉瘤是一种罕见的癌症，通常表现为皮肤病变，但也可以发展到身体的其他几个部位，包括肺、淋巴结、消化系统。在美国，这种疾病每年的发生率为百万分之六，并且主要影响免疫功能低下的人群。泊马度胺是一种口服药物，是20多年来批准治疗卡波西肉瘤患者的第一种新的治疗方法。

　　值得一提的是，泊马度胺是20多年来获批治疗卡波西肉瘤(KS)的唯一口服和第一个新治疗药物。需要指出的是，AIDS相关卡波西肉瘤患者，应按照医生的建议继续使用HAART对HIV进行治疗。

　　泊马度胺治疗上述卡波西肉瘤适应症获得了FDA的加速批准、突破性药物资格(BTD)、孤儿药资格(ODD)。此次加速批准基于I/II期开放标签、单臂临床试验(12-C-0047)的总缓解率(ORR)数据。针对这些适应症的持续批准，将取决于验证性试验中临床益处的验证和描述。

　　此次批准，基于开放标签、单臂I/II期研究12-C-0047的数据。该研究评估了泊马度胺在HIV阳性和HIV阴性有症状的卡波西肉瘤患者中的安全性、药代动力学和疗效，这些患者中大多数患有晚期疾病。

　　该试验根据合作研究与开发协议(CRADA)开展。共有28例(18例HIV阳性、10例阴性)接受了5mg剂量泊马度胺治疗，每日口服一次、共21个周期(28天为一个周期)，直至疾病进展或不可接受的毒性。该试验排除了有症状的肺或内脏卡波西肉瘤、有静脉或动脉血栓栓塞史、促凝血疾病的患者。在整个治疗过程中，患者每天接受一次阿司匹林81mg的血栓预防治疗。从启动治疗至发生首次缓解的中位时间为1.8个月(0.9-7.6)。

　　研究的主要终点是总缓解率(ORR，包括完全缓解[CR]、临床完全缓解[cCR]、部分缓解[PR])，由研究调查员根据艾滋病临床试验组(ACTG)肿瘤委员会针对卡波西肉瘤的应答标准进行评估。

　　数据显示，在全部患者中，ORR为71%(20/28;95%CI:51,87)，其中24%(4/28)的患者达到CR、57%(16/28)的患者达到PR。所有患者的中位缓解持续时间(DOR)为12.1个月(95%CI:7.6,16.8)。此外，在病情缓解的患者中，50%患者在接受泊马度胺治疗12个月期间维持缓解。

　　包括实验室异常在内的最常见不良反应(≥30%)是中性粒细胞或白细胞绝对计数减少、肌酐或葡萄糖升高、皮疹、便秘、疲劳，血红蛋白、血小板、磷酸盐、白蛋白或钙减少，ALT升高、恶心和腹泻。11%(3/28)的患者因不良反应而永久停药。未发现新的安全信号。在卡波西肉瘤中，泊马度胺的安全性与已知的泊马度胺在批准适应症中的安全性一致。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：泊马度胺/柏马度胺(POMALIDOMID)和来那度胺的区别

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