2020年9月5日，全球第二款疗效卓越的RET抑制剂Pralsetinib（代号BLU-667，普雷西替尼）获得FDA批准正式上市，用于经FDA批准的测试RET融合阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。同时，这款药物也有了自己的大名-GAVRETO！这是目前唯一一款每日仅需口服一次的RET抑制剂，并且显示出持久的疗效，部分患者得到完全缓解！不得不说RET融合的患者终于迎来了春天！

　　BLU-667（pralsetinib，普雷西替尼）是由Blueprint Medicines Corporation公司开发的一种高效且选择性的口服抑制剂，其靶向致癌RET-融合，抗性突变。普雷西替尼的临床前期和早期临床验证也已发表在Cancer Discovery上。根据MD Anderson发布的新闻稿，BLU-667被选中进行调查是因为它对RET的选择性比其他激酶测试的选择性高100倍！并已被证明可通过抑制一级和二级突变体，有效阻止与多种激酶治疗抵抗有关的基因突变，具有强大的克服和预防临床耐药性的潜力！将能够在各种RET改变范围内实现持久的临床反应，并具有良好的安全性。

　　NSCLC患者中的总体缓解率（ORR）为61％，95％的患者观察到肿瘤缩小，其中14％的患者达到完全缓解！对于RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）患者，以前接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的患者，客观缓解率（ORR）为60％，约98％的患者肿瘤缩小。而未接受过治疗的MTC患者客观缓解率ORR为74％，并且100％的患者达到了肿瘤缩小。此次报告的数据包括116例接受每日一次普雷西替尼400毫克起始剂量的NSCLC患者（包括80例先前接受过含铂化疗的NSCLC患者、26例未经治疗的NSCLC患者）、11例RET融合阳性甲状腺癌患者、以及12例其它RET融合阳性肿瘤患者。

　　RET融合阳性非小细胞肺癌-强大的入脑活性

　　截至2019年11月18日数据，不管是初治的，还是接受过治疗的晚期患者，亦或是已经出现脑转的患者，普雷西替尼在RET融合阳性NSCLC患者中都表现出强劲的抗肿瘤活性。

　　在80名先前接受过含铂化疗的患者中，经普雷西替尼治疗的客观缓解率（ORR）为61％。有5％的患者实现了经确认的完全缓解（CR），14％的患者出现了靶病灶肿瘤的完全消退。

　　在26例未接受过全身治疗的患者中，经普雷西替尼治疗的客观缓解率为73％（95％CI：52-88％），完全缓解的患者比例为12％。文献中报道了两位非小细胞肺癌脑转移的患者，在接受普雷西替尼治疗后病灶均快速消退。

　　RET融合甲状腺癌-疾病控制率100%！

　　截至2020年2月13日的数据，普雷西替尼在一系列其他RET融合阳性肿瘤中均显示出显著的临床活性。在11例RET融合阳性甲状腺癌患者中（10例曾接受过全身治疗），经中心评估确认的ORR为91％，疾病控制率为100％。

　　针对多中国RET融合实体肿瘤有效

　　在之前接受过全身治疗的12例其他RET融合阳性肿瘤患者中，研究者评估的ORR为50％。在所有可评估的胰腺癌（n = 3）和胆管癌（n = 2）患者中均观察到不同程度的缓解，这些类型的肿瘤通常预后较差。普雷西替尼显示出强劲的抗肿瘤活性！如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：帕拉西替尼/普雷西替尼(PRALSETINIB)治疗RET融合阳性肺癌的研究数据

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