硬纤维瘤是一类罕见、局部侵袭性肿瘤，疾病进程很难预测，多见于15-60岁人群。几十年来，手术切除一直是这类患者的标准治疗模式，研究提示诊断后一线采用单纯观察模式，无需其余治疗，患者同样可以获益。然而，约1/3的硬纤维瘤侵袭性较强或合并一定的症状，需要干预处理。
多年以来，甲氨蝶呤联合长春花碱化疗是唯一一个经过临床试验验证的系统性治疗方案，显示出有前景的疗效,安全性可耐受，尤其是用于儿童、青少年和年轻人群。研究发现硬纤维瘤常高表达VEGF，尤其是在复发、侵袭性疾病中。
帕唑帕尼是一个靶向VEGFR1、2、3、PDGFRα、β和c-KIT的TKI，目前已经获批用于软组织肉瘤治疗。DESMOPAZ研究旨在进展型硬纤维瘤患者中评估帕唑帕尼和甲氨蝶呤联合长春花碱治疗的疗效和安全性。
两组患者分别接受帕唑帕尼治疗1年或甲氨蝶呤联合长春花碱治疗每周用药6个月序贯每2周用药6个月，治疗直至疾病进展或不可耐受的毒性或研究者决定停药或患者要求出组，至多治疗1年。结果显示，患者的中位随访时间为23.4个月，帕唑帕尼组和甲氨蝶呤联合长春花碱组分别有52%（25/48）和23%（5/22）的患者完成了1年治疗。帕唑帕尼组中最初入组的43例可评估患者中，36例患者在6个月时仍未出现进展，6个月的无进展率为83.7%；甲氨蝶呤联合长春花碱组中6个月的无进展率为45.0%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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