依帕伐单抗Gamifant（emapalumab）是一种干扰素γ（INFγ）阻断抗体，用于难治性，复发性或进展性疾病或对常规HLH疗法不耐受的原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）儿童（新生儿及以上）和成人患者的治疗。之前，FDA已授予依帕伐单抗孤儿药资格，突破性药物资格，罕见儿科疾病资格，优先审查资格。此次批准，使依帕伐单抗成为全球首个专门针对HLH的药物，标志着原发性HLH临床治疗领域24年来的首个重大突破。

　　批准是基于一项多中心、开放标签、单臂试验NI-0501-04(NCT01818492)，在27名疑似或确诊原发性HLH的儿童患者中进行的，这些患者在常规HLH治疗期间患有难治性、复发性或进行性疾病，或者对常规HLH治疗不耐受。所有患者每3天接受1毫克/千克的初始依帕伐单抗剂量。所有患者接受地塞米松作为背景HLH治疗，剂量在5至10毫克/平方米/天之间。患者在服用甲氨蝶呤前接受了带状疱疹、肺孢子虫和真菌感染的预防。

　　治疗结束时的总有效率为63%(95%置信区间:0.42，0.81；p=0.013)。有7例完全反应和8例部分反应，2例患者HLH改善，定义为HLH异常≥3，比基线改善至少50%。≥20%的患者最常见的不良反应是感染、高血压、输液相关反应和发热。作为每周两次超过1小时的静脉输注，推荐的依帕伐单抗起始剂量为1毫克/千克。初始剂量后的剂量可根据临床和实验室标准增加。

　　依帕伐单抗Gamifant（emapalumab）是一种影响你免疫系统的药物，可能会降低你免疫系统对抗感染的能力。GAMIFANT可能会增加你被严重感染导致死亡的风险。这些感染包括肺结核、组织胞浆菌病、带状疱疹感染和其他由病毒、真菌或细菌引起的可在全身传播的感染。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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