70%-80%的肝癌患者确诊时已是中晚期，对于无法手术切除的肝癌患者，目前多为靶向治疗方案。索拉非尼是肝癌治疗的老牌靶向药物，也曾经是晚期肝癌靶向治疗的唯一选择，在2007年底，它被美国国家食品药品管理局批准，用于治疗不能切除的肝细胞癌，而此后直到2018年才出现新的肝癌靶向药，也就是说，肝癌靶向药在长达十年的时间里都只有它一个。
索拉非尼具有双重的抗肿瘤作用：既可通过阻断由RAF/MEK/ERK介导的细胞信号传导通路而直接抑制肿瘤细胞的增殖，还可通过抑制VEGF和血小板衍生生长因子(PDGF)受体而阻断肿瘤新生血管的形成，间接地抑制肿瘤细胞的生长。
临床试验数据足以能够证明索拉非尼的有效性，入组患者602名，索拉非尼组患者299名（口服索拉非尼400mg,每天两次），安慰剂组患者303名。试验主要研究终点是总生存期（OS），次要终点为TTP、疾病控制率和安全性。试验结果显示索拉非尼 VS 安慰剂的中位OS为10.7个月 VS 7.9个月，索拉非尼降低31%的总体死亡风险。
索拉非尼代表了晚期肝细胞癌治疗的重要进展，并且是晚期肝癌的新标准治疗方法。另外索拉非尼还是治疗晚期肾癌、甲状腺癌的靶向药物之一，索拉非尼服用方法在不同癌症中的使用相同，服用索拉非尼，每次400mg，每日2次，空腹或伴低脂中止饮食服用。治疗时间应持续治疗，直至患者不能临床受益，或出现不可耐受的毒性反应。出现与剂量有关的不良反应时，可以减量为每日1次或隔日1次应用，每次400mg。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：索拉非尼/索拉菲尼(SORAFENIB)可以抑制肿瘤细胞增殖和血管再生？
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