再生障碍性贫血是一种危及生命的骨髓衰竭，尽管发病率不高，但我国人口基数大，实际患病人数较多。自上世纪80年代确立抗胸腺细胞球蛋白联合环孢素作为再生障碍性贫血的标准免疫治疗方案后，近30年来再生障碍性贫血的治疗一直缺乏重要进展。
2022年1月6日，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表欧洲的RACE试验结果，证实标准免疫治疗方案联合艾曲泊帕治疗重型和极重型再生障碍性贫血改善了血液学缓解的比率、速度和强度。
艾曲泊帕是可以口服的非肽类促血小板生成素受体激动剂，作用于促血小板生成素受体的跨膜区，刺激骨髓造血干细胞、祖细胞、前体细胞等的分化，从而全程参与血细胞的生成。2012年7月，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表Olnes等人的研究结果，证明了艾曲泊帕在标准免疫治疗难治性再障患者中的疗效。
这是由研究者发起的2期、开放标签、单臂试验，25名患者接受剂量为50 mg的艾曲泊帕治疗，如有需要，可增加到最大剂量为每天150 mg，持续12周，有缓解的患者继续接受艾曲泊帕。结果发现缓解率达40%，且耐受性良好，未明显增加骨髓纤维化发生率。基于此项研究结果，美国食品药品管理局（2014年）和欧洲药品管理局（2015年）批准艾曲泊帕用于治疗严重再生障碍性贫血。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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