原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）是一种罕见的、危及生命的疾病，儿童发病率较高，而FDA的本次批准满足了这些患者的医疗需求。HLH是一种因自体免疫细胞不能正常发挥功能而导致的疾病。免疫细胞变得过度活跃，释放分子从而导致炎症，并开始伤害包括肝脏、大脑和骨髓在内的自身器官。HLH可以遗传，故被称为原发性或“家族性”HLH，同时也存在非遗传案例。原发性HLH患者通常在出生后几个月或几年出现以下症状：发热、肝脏或脾脏肿大、血细胞数量减少。
对Gamifant疗效的研究是基于对27例疑似或确诊为原发性HLH的患儿进行的临床试验，这些患儿在HLH常规治疗中出现难治性、复发性或进行性疾病，或对HLH常规治疗表现出不耐受等情况。这些患儿的平均年龄为1岁。研究表明，63%的患者出现了反应，70%的患者能够进行干细胞移植。
在临床试验过程中，服用Gamifant的患者出现了以下副作用，包括感染、高血压、输液反应、低钾和发烧。同时这些患者不应接种任何活疫苗，并进行潜伏性结核病检验。在接受Gamifant治疗时，还应密切监测并及时治疗感染。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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