一项2期、单臂、单中心临床研究显示，对嘌呤类似物耐药或嘌呤类似物治疗后复发的嘌呤类似物治疗毛细胞白血病（HCL）患者，接受为期8周的威罗菲尼960mg bid口服治疗，同步接受每2周一次，375mg/m2利妥昔单抗静脉给药治疗。在威罗菲尼给药结束后再给予每两周一次利妥昔单抗治疗四次。CR需满足下列标准：血细胞计数正常，无脾大，形态学上骨髓活检及外周血中未见白血病细胞。

　　研究结果：27个月中总计纳入31例患者，中位年龄59岁（年龄范围：35-81岁），半数患者此前接受过至少3种治疗方案（最多14种）。8例（26%）患者对嘌呤类似物原发耐药，剩下的23例患者中，11例患者（48%）接受过4种及以上治疗方案。威罗菲尼联合利妥昔单抗治疗，其不良反应多为1-2级，无骨髓抑制，与单药使用时已知毒副反应相一致。引人注目的是，在25例可进行疗效评估患者中，所有患者均获得了CR,CR率100%，其中2例患者血小板计数未完全恢复（分别为82 x 109/L和 98 x 109/L,正常值为100 x 109/L）。这25例患者中，所有患者此前均接受过含嘌呤类似物方案治疗，包括其中5例患者此前对利妥昔单抗单药耐药，7例患者BRAF抑制剂治疗后复发，其中5例BRAF抑制剂治疗后获得了短暂的PR,2例获得CR.值得注意的是，仅威罗菲尼治疗4周，同步利妥昔单抗给药两次后，23例可评估疗效患者中，有16例（70%）患者获得了CR.用特定等位基因PCR（检测下限：0.05% BRAF V600E等位基因）进行微小残留病灶（MRD）检测，在23例可评估患者中，14例（65%）患者MRD阴性。这14例患者中，有8例患者在威罗菲尼治疗结束序贯利妥昔单抗给药前已经获得了MRD阴性。

　　在25例治疗结束，可进行疗效评估患者中，中位随访14个月（范围：5-27个月），无进展生存（PFS）为100%。在14例MRD阴性患者中，10例患者进行了骨髓评估的随访，中位随访14.5个月（范围：3-18.5个月）后，其中9例（90%）仍然维持在MRD阴性状态。另1例患者，12.5个月后出现MRD水平复发。后续将对所有31例患者的随访结果进行报道。

　　结论：威罗菲尼联合利妥昔单抗，用于治疗接受过多线治疗的复发难治HCL患者，其用药周期短、安全性好、无骨髓抑制作用，可诱导产生深度和持续缓解，疗效显着优于传统单药威罗菲尼或单药利妥昔单抗疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：威罗菲尼(VEMURAFENIB)在BRAF V600E晚期结直肠癌患者中安全性如何？

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