去纤苷（Defibrotide）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来，多个研究结果说明去纤苷是预防和治疗HVOD安全有效的。去纤苷是具有多种作用的腺苷受体激动剂，内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应，去纤苷可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。
一项研究探索了其在造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）治疗中的应用，该研究纳人了19例sHVOD患者。去纤苷剂量对每天5~60mg/kg,静脉滴注，中位使用时间为15天(2-61天)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100天总生存（os）率达32%，而且患者能较好耐受去纤苷。此后有多项临床试验均证实了去纤苷治疗HVOD的有效性。
使用去纤苷最常见不良反应治疗最常见的不良反应（发生率≥10%，无因果关系）为低血压，腹泻，呕吐，恶心和鼻出血。
近年来，多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HSCT后肝静脉闭塞病安全有效的药物。
注意事项
⑴出血：监视患者对出血。如发生显著出血不给或终止去纤苷。
⑵超敏性反应：如发生严重或危及生命过敏反应，终止去纤苷，按照标准医护治疗，和监视直至体征和症状解决。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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