艾曲波帕其实是一种血小板生成素受体激动剂,一般通过口服给药。服用后可刺进造血干细胞的增殖、分化,促进免疫耐受,调节免疫系统,减少干扰素的抑制作用。对于长期输血有“铁过载”症状的再障患者来说,艾曲波帕还有铁清除的效果。
重型再生障碍性贫血(简称“重型再障”)是一种骨髓造血功能衰竭性疾病,以骨髓造血细胞减少和外周血全血细胞减少为特征。临床常表现为贫血、出血和感染。对于重型再障和纯红细胞再障,现有治疗手段如何抉择?艾曲波帕作为口服的血小板生成素受体激动剂又扮演着何种角色?
据现在的临床数据可查,NIH(美国研究院)在一项临床试验中,招募43例免疫抑制剂治疗无效的重型再障患者。其中40%治疗见效,18.6%的患者艾曲波帕治疗无效。艾曲泊帕在再生障碍性贫血患者中的多个临床试验显示了质量更高、缓解更快的特性,并不增加恶性克隆的发生,成为血液科医师强有力的武器。
治愈艾曲波帕远期治疗效果如何、单药治疗效果如何还是一个具有挑战性的课题,有待跟踪调查。不过可以肯定的是,艾曲波帕联合用药,比艾曲波帕单一用药的反应率要高。
艾曲波帕在再障治疗中有哪些优势?
第一,刺激并维持造血干细胞,减少IFN对造血干细胞的抑制;
第二,促进再障患者的个体免疫耐受,来抑制巨噬细胞活性、削弱树突状细胞成熟、增加调节性B细胞及调节性T细胞数量;
第三,能够起到有效针对再生障碍性贫血患者的免疫调节作用,来减少IFN及TNF的释放、增加转化生长因子(TGF)释放;
第四,拥有铁清除的作用,是细胞铁动员、减少铁过载。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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