米托坦（mitotane），又名密妥坦，是双对氯苯基三氯乙烷的合成衍生物，是一种独特的抗肿瘤药物。米托坦是白色颗粒状固体，尝起来没有味道，有轻微的芳香气。米托坦最早由百时美施贵宝（BMS）加拿大的制造部门生产，1960年就引入治疗肾上腺皮质癌，但由于需要该药的患者人数很少，因此作为孤儿药销售。米托坦适用于无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症。米托坦是多个国际指南和共识推荐的肾上腺皮质癌首选辅助治疗药物。

　　肾上腺皮质癌（ACC）是一种预后差的罕见恶性肿瘤，年发病率约为1-2/100万，约占所有恶性肿瘤的0.12%。从婴幼儿到80岁以上的老年人都有可能患肾上腺皮质癌，平均发病年龄为44岁。肾上腺皮质癌患者多数为单侧肾上腺发病，双侧同时发病的仅占2-6%。

　　肾上腺皮质癌患者常见的临床表现有：腰胀、腰痛、腹胀、发热、消瘦、乏力、疲劳及腹部肿物，瘤体大者可出现呼吸困难、胸痛等，但均为非特异性症状。肾上腺皮质癌早期诊断困难，多数患者发现时已是晚期，失去了手术机会。随着对肾上腺皮质癌发生发展机制研究的不断加深，靶向治疗显现出了巨大的发展潜力，已成为目前研究的热点。手术切除是肾上腺皮质癌的首选治疗方式，但是患者痊愈率不高而且术后容易引起并发症。对于不能手术切除以及术后预防复发的患者，首选米托坦。

　　米托坦的临床数据情况

　　对于肾上腺皮质癌的联合化疗，德国维尔茨堡大学附属进行了相应的研究。研究人员将304名晚期肾上腺皮质癌患者随机分为两组，一组进行米托坦联合依托泊苷、阿霉素及顺铂（EDP）治疗，另一组则进行米托坦联合链脲霉素治疗。疾病进展期患者接受修正的食物疗法作为二线治疗方式。试验首要研究指标为总体存活率。

　　研究者发现，对于一线治疗，EDP–米托坦治疗组患者与链唑霉素-米托坦治疗组相比，应答率有显著性提高，并且无疾病进展中位生存期也更长，两组间总体生存率没有明显差异。在接受修正的食物疗法以进行二线治疗的185名患者中，EDP–米托坦治疗组患者无疾病进展中位生存期为5.6月，链唑霉素-米托坦治疗组则为2.2月。没有接受变更的二线治疗的患者EDP–米托坦组有更优的总体生存率，EDP–米托坦治疗组与链唑霉素-米托坦治疗组分别为17.1月和4.7月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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