尽管阿那格雷被广泛用于治疗骨髓增生性疾病的血小板增多症，但目前关于其长期使用的疗效和毒性的信息有限。这项前瞻性研究调查了阿纳格雷特在两年治疗期间的临床毒性和疗效。
一项多中心、开放性、第二阶段的阿那格雷特治疗研究。该研究包括60名骨髓增生性疾病引起的血小板增多症患者，42名原发性血小板增多症（ET）患者，17名多血症（PV）患者和一名骨髓纤维化（MF）患者。结果：67%的患者获得了完全反应（CR），定义为有症状的患者血小板计数<400×10(9)/L,无症状的患者<600×10(9)/L,6%的患者获得了部分反应（PR）。ET患者的反应率高于PV患者（P=0.05）。27%的患者因在可耐受的剂量下缺乏疗效（n=13）或无副作用的血小板反应不足（n=3）而发生初级治疗失败。此外，另有14名患者在两年期结束前因副作用而退出治疗。副作用包括心悸（70%）、头痛（52%）、恶心（35%）、腹泻或胀气（33%）、水肿（22%）和疲劳（23%）。患者和医生对他们对阿那格雷特治疗的满意度进行了10级评分，从3个月的7.6分到24个月的>9分。两年后，50%（n=30）的患者继续接受阿那格雷特治疗。
副作用和毒性停药率高于以前的研究，可能是因为这是第一个关于阿那格雷特治疗的可行性和毒性的长期前瞻性研究。尽管如此，对于耐受性良好的患者来说，阿那格雷是治疗骨髓增生性疾病中血小板增多症的一个有价值的选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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