2022年4月6日，诺华宣布，美国FDA加速批准了阿培利司（alpelisib）用于需要接受系统治疗的、患有严重表现的PIK3CA相关过度生长谱（PROS）的成人和2岁及以上的儿童患者。阿培利司是首个获得美国FDA批准的PROS病症治疗药物，目前尚未在美国以外地区获批使用。它是是一种激酶抑制剂，可治疗PIK3CA相关过度生长谱（PROS）成人和儿童中PIK3CA突变效应引起的罕见过度生长疾病。阿培利司通过抑制PI3K通路发挥作用，主要是PI3Kα亚型。PROS是一系列以过度生长和血管异常为特征的罕见疾病，估计每百万人中有14人受到影响。

　　“今天批准的第一个PROS治疗为受这些罕见疾病影响的患者和家庭带来了更好的生活质量，”CLOVES综合征社区执行主任Kristen Davis女士说。“PROS状况可能使人衰弱和致残，并可能导致日常活动中断。直到今天，患者的唯一治疗选择通常是手术或介入放射学程序。”

　　PROS状况会影响生活质量，并给患者及其家人带来一系列身体、情感和社会挑战，从功能影响和发育迟缓到慢性疼痛、行动不便和孤立感。PROS管理可能具有挑战性，需要多学科团队的协作，并且患者和医生只能获得专注于症状管理的干预措施。

　　“我为PROS社区的这一杰出成就感到自豪。EPIK-P1研究结果建立在我们早期的临床前研究结果的基础上，并证明了阿培利司对选定的PROS条件的功效，有效地减少了PROS的生长，”医学博士Guillaume Canaud表示，“这是PROS治疗的重大进步，有可能积极改变患者的治疗轨迹和结果。”

　　FDA的批准是基于来自EPIK-P1的真实世界证据，这是一项回顾性图表审查研究，显示接受阿培利司治疗的患者的靶病灶体积减少，PROS相关症状和表现有所改善。

　　在第24周进行的主要终点分析显示，27%的患者(10/37)治疗缓解，定义为PROS目标病变体积总和减少20%或以上。近四分之三的患者（74%，23/31）显示靶病灶体积有所减少，平均减少13.7%，并且在初步分析时没有患者出现疾病进展。此外，在第24周，研究人员观察到患者在疼痛（90%,20/22）、疲劳（76%,32/42）、血管畸形（79%,30/38）、肢体不对称（69%,20/29）和弥散性血管内凝血（55%，16/29）。在基线和第24周报告症状的研究人群（n=57）中观察到这些改善。

　　诺华创新药物美国总裁Victor Bulto表示：“阿培利司的批准标志着迄今为止尚未获得专门针对其疾病的批准疗法的患者的转折点。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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