原发免疫性血小板减少症（ITP）是一种获得性自身免疫性出血性疾病，以无明确诱因的孤立性外周血血小板计数减少为主要特点。该病临床表现变化较大，无症状血小板减少、皮肤黏膜出血、严重内脏出血、致命性颅内出血均可发生。艾曲泊帕作为在中国上市的第一个口服TPO受体激动剂（TPO-RA），已经经过了多次大规模临床试验，积累了丰富的经验和数据。

　　依据病程长短，ITP可分为三期：确诊后3个月以内的患者为新诊断的ITP，确诊后3-12个月血小板持续减少的患者为持续性ITP，血小板持续减少超过12个月的患者为慢性ITP。成人ITP常呈慢性病程，现有治疗方式可分为一、二线治疗，一线治疗，通常使用CS或丙种球蛋白，虽然短期内有效，但激素治疗副作用较多；二线治疗优选TPO-RA，如艾曲泊帕、海曲泊帕、阿伐曲泊帕等，其他治疗选择包括：重组人血小板生成素（rh TPO）；靶向CD20单抗，如利妥昔单抗；脾切除手术；免疫抑制剂，如环磷酰胺、硫唑嘌呤、环孢素等。结合当下治疗情况，ITP患者的首要治疗目标是防止出血，避免危及肢体功能的严重出血尤其是致命性的颅内出血，其次尽可能减少治疗相关不良反应，同时注重改善患者生活质量。

　　TAPER研究是一项II期、开放标签、前瞻性的单臂研究，研究纳入一线治疗疗效不佳或复发，血小板计数<30×109/L，经评估为需要治疗的成人ITP患者。持续应答的定义为达到完全缓解后，血小板计数≥100×109/L，并维持相对稳定，且在艾曲泊帕停药后仍能在较长时间内将血小板水平维持在安全范围（≥30×109/L）。临床治疗血小板减少并非一定要使血小板维持在正常水平，无出血事件、不影响正常生活即可，血小板计数≥30×109/L对大多数患者而言足够止血。

　　TAPER研究结果显示，30.5%（32/105）的患者在艾曲泊帕减停药后12个月仍能维持持续应答，血小板计数始终≥30×109/L，无出血事件或抢救治疗，这是该研究的一个亮点。此外，国内外多项临床试验均可证实，艾曲泊帕起始剂量为50mg时才能使绝大多数患者快速有效提升血小板计数。同时，根据ITP患者确诊后三个分期对该研究进行分析，提示了患者早期使用艾曲泊帕治疗的获益。患者确诊后尽早使用艾曲泊帕或将带来更好的疗效和安全性，与慢性或难治性ITP患者相比，新诊断或持续性ITP患者使用艾曲泊帕的治疗效果更佳。

　　艾曲泊帕诱导SRoT可提升血小板计数至安全水平、减少或避免出血症状，从而改善患者生活质量。从作用机制上来说，一方面艾曲泊帕能促进巨核细胞增殖和分化，迅速增加血小板数量；另一方面艾曲泊帕本身也具有免疫调节作用，长期使用后可直接或通过升高转化生长因子β（TGF-β）水平使调节性T细胞活性增加，降低增殖诱导配体（APRIL）水平促进B细胞成熟，通过调节单核细胞Fcγ受体平衡，降低ITP患者巨噬细胞吞噬能力。因此，在艾曲泊帕停药后，ITP患者仍然可以发生持续应答。

　　艾曲泊帕最早在国外于2008年获批上市，2015年适用人群已扩展至1岁及以上儿童。在国内于2017年获批用于既往对CS、免疫球蛋白等治疗反应不佳的成人慢性ITP患者，2018年适用人群扩展至12岁及以上儿童，2022年5月适用人群扩展至6-11岁儿童。艾曲泊帕在国内未获批治疗6岁以下儿童，可能是因为国内没有儿童专用的混悬剂剂型，而艾曲泊帕片剂不建议研磨使用，且儿童患者可能存在遗传性血小板减少，难以确诊ITP。随着适用人群的不断扩大，艾曲泊帕在临床中获得了越来越广泛的应用。

　　除了TAPER研究，本次EHA会议上还公布了本中心刘晓帆主任带领的针对东亚人群患者使用艾曲泊帕的真实世界研究数据。我本人从2008年起参与艾曲泊帕的全球多中心研究，后来又负责了国内的注册研究，包括此次真实世界的使用研究，本中心已积累了非常丰富的经验。该研究数据纳入了244例成人ITP患者，总缓解率达到76.6%，其中20例患者初始剂量为25mg，比例为8.2%；129例患者初始剂量为50mg，比例为52.9%；95例患者初始剂量为75mg，比例为38.9%，这组数据再次证明了艾曲泊帕50mg起始剂量的优越性。我也借此机会呼吁各位同道，如果给ITP患者处方艾曲泊帕，起始剂量最好为50mg，以在两周内获得明显的血小板水平提升，避免发生危及生命的出血，从而实现ITP患者治疗的首要目标。如果起始剂量为25mg，可能让绝大多数患者依然暴露在出血风险之中。该研究提示，缓解程度是SRoT的预测因素，早期使用艾曲泊帕获得完全缓解的患者，停药后获得持续缓解的可能性高于部分缓解的患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾曲波帕(ELTROMBOPAG)治疗成人原发性免疫性血小板减少症患者的效果好吗？

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