随着免疫调节药物和蛋白酶体抑制剂等新型疗法以及移植后维持治疗的使用，多发性骨髓瘤（MM）患者的预后不断得到改善。研究者们为了提高移植前预处理方案的疗效做了很多努力。《柳叶刀》上发表了一篇相关的3期临床研究报告。一项回顾性研究表明，在接受自体造血干细胞移植（auto-HCT）的多发性骨髓瘤患者中，与单独使用马法兰相比，移植前使用白消安+马法兰可以延长无进展生存期。此研究的目的是在一项随机试验中检验这一假设。

　　研究为开放标签、单中心、3期随机临床试验，在美国休斯顿安德森癌症中心进行。入组条件：适合移植的初诊MM患者，年龄≤70岁，病情稳定，Karnofsky评分≥70分，心、肺、肝、肾功能可耐受治疗。排除有复发或病情进展、不受控制的感染、HIV阳性和既往接受过移植的患者。患者以1:1随机分配至白消安+马法兰组和马法兰组。白消安+马法兰组患者移植前（门诊患者移植前8天，住院患者移植前9天）接受白消安32mg/m2（移植前第7、6、5、4天进行药代动力学剂量调整以使每日药-时曲线下面积为5000毫摩尔-分钟）联合马法兰70 mg/m2（移植前第2、1天，总剂量140 mg/m2）；马法兰组接受马法兰200 mg/m2（移植前第2天）。主要终点是无进展生存期（PFS），次要终点包括完全缓解（CR）、3-4级毒性反应发生率、第100天治疗相关死亡率，总生存期（OS）和生活质量。

　　研究共招募了205名患者。主要对接受治疗的202名患者（白消安+马法兰组104名患者，马法兰组98名患者）进行了分析。auto-HCT后90天，白消安+马法兰组有102名（98%）患者达到部分缓解或更好，马法兰组有95名（97%）患者达到部分缓解或更好。

　　白消安+马法兰组中位随访时间为22.6个月，马法兰组中位随访时间为20.2个月。到移植后100天两组都无治疗相关的死亡病例，白消安+马法兰组中有77例（74%）观察到2-3级黏膜炎，而马法兰组中有14例（14%）。

　　移植后白消安+马法兰组中位PFS为64.7个月，马法兰组中位PFS为43.5个月（HR=0.53，95%CI=0.30-0.91，p=0.022）。白消安+马法兰组3年PFS为72%（95%CI=59-82），马法兰组3年PFS为50%（95%CI=35-63）。白消安+马法兰组3年OS为91%，马法兰组3年OS为89%。

　　临床试验过程中，白消安+马法兰组有7名患者死于病情进展，3名患者死于移植后的感染；马法兰组有7名患者死于病情进展。

　　尽管研究存在一定的局限性，但是这项3期随机试验研究结果表明：在MM患者中，与单独使用马法兰相比，auto-HCT前使用白消安+马法兰预处理可以显著延长PFS，但是其不良事件发生率较高，两者OS无显著差异。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：美法仑/马法兰(ALKERAN)是治疗什么的？如何服用该药？

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