2017年4月28日，FDA批准了Novartis Pharmaceuticals Corp的米哚妥林/Midostaurin（RYDAPT），用于治疗新诊断为FLT3突变阳性（FLT3+）的急性髓细胞白血病（AML）的成年患者。米哚妥林（PKC412）属于酪氨酸激酶抑制剂，能够有选择性地抑制激活性突变KIT基因，能够抑制FLT3受体信号通路，从而抑制癌细胞增殖。对于存在ITD和TKD突变型FLT3受体的白血病细胞，或存在过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞，米哚妥林(Rydapt/midostaurin)还能起到诱导细胞凋亡的作用。

　　Midostaurin来自诺华，商品名Rydapt，是一种小分子激酶抑制剂，FDA批准的适应症包括：1）初发FLT3阳性AML，与标准3+7方案联合，不可单用；2）系统性肥大细胞增多症，系统性肥大细胞增多症伴血液学肿瘤，或肥大细胞白血病。

　　RATIFY研究是支持米哚妥林批准的关键研究，也是2016年ASH年会的明星研究：1）超长的随访下，妥妥的生存获益；2）FLT3是可用的AML治疗靶点。患者中位年龄47岁，初发AML占95%，FLT3-ITD（等位基因比例<0.7）、≥0.7和FLT3-TKD分别为48%、30%和23%，58%患者（326/563）合并NPM1突变。

　　2015年ASH报道的中位OS差距亮瞎眼，74.7 vs.25.6个月，各项指标全面证明米哚妥林的治疗优势。进一步随访，长期OS的差距非常明显，HR=0.77，P=0.016，并且治疗组的生存曲线从30个月开始便进入平台期（无患者死亡），平台期出现在中位OS之前！

　　安全性方面，除了1）谷丙转氨酶增高；2）低钙血症；3）高钠血症常见于治疗组以外，两组基本无明显差异。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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