RAS通路突变是对急性髓细胞白血病(AML)治疗产生耐药性的常见机制。曲美替尼是一种口服MEK抑制剂，已被证明在复发/难治性AML中具有单药活性，并且与维奈托克具有临床前协同作用。一研究团队携带RAS通路激活突变的复发或难治性AML患者中进行了阿扎胞苷、维奈托克和曲美替尼联合用药的单中心、开放标签、2期试验。以下是实验的结果。
研究有16名患者接受了治疗。患者接受了中位数4次治疗前的大量预处理；13名(81%)曾接受过使用维奈托克的去甲基化剂(HMA)，8名(50%)曾接受过干细胞移植。
四名患者（25%）有反应（CR，n=1；CRi，n=1；MLFS，n=2）。之前未接受HMA加维奈托克治疗的3名患者中有2名（67%）有反应；相比之下，之前接受过HMA加维奈托克治疗的13名患者中只有2名（15%）有反应。中位OS为2.4个月，6个月OS率为31%。50%的患者发生相关的3-4级不良事件，50%的患者需要调整曲美替尼的剂量。
总的来说，研究人员认为，阿扎胞苷、维奈托克和曲美替尼的组合在复发/难治性AML患者中仅具有适度的活性，其反应率与之前报道的曲美替尼单药治疗相似。用这种组合观察到明显的毒性。鉴于RAS通路突变在介导AML治疗耐药性中的既定作用，未来仍需要对该通路的耐受性更好、活性更高的抑制剂进行研究。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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