作为针对这类突变的最新精准靶向治疗手段，阿泊替尼是一款口服，在研、强效、高选择性的KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂。阿泊替尼是由Blueprint Medicines公司开发的一款KIT/PDGFRA抑制剂，于2020年1月在美国获FDA批准上市，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V）的晚期GIST成人患者。该药被美国FDA授予突破性疗法、孤儿药认定和快速审评药物，并且被美国国立综合癌症网络（NCCN）临床肿瘤实践指南最新版作为2A类推荐用药。

　　阿泊替尼是全球首款治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性胃肠间质瘤（GIST）成人患者的精准靶向药物。胃肠道间质瘤是一种罕见间叶源性肿瘤，可发生于全消化道，最常见的部位是胃和小肠，中位发病年龄约为60岁，预期发病率约为1-1.5/10万人口，每年中国约有1.4-2.1万新诊断患者。普遍认为，GIST的发生与KIT或PDGFRA基因的突变有关，外显子18突变在PDGFRA突变中较为常见。但目前针对GIST的治疗手段有限，国内仍没有PDGFRA外显子18 D842V位点精准治疗药物获批，这部分人群中位无进展生存期约3个月，中位总生存期约12个月左右，面临极大的治疗挑战。

　　发表于《柳叶刀肿瘤学》上的NAVIGATOR研究结果显示，接受阿泊替尼治疗的PDGFRA D842V突变型GIST患者总体缓解率（ORR）达到88%（95%CI：76%-95%），有9%的患者达到完全缓解。阿泊替尼在这一患者人群中显示出了持久的临床获益，12个月持续缓解率为70%（95%CI：54%-87%），12个月无进展生存（PFS）率为81%(95%CI：69%-93%)，24个月总生存（OS）率为81%(95%CI：67%-94%)。

　　安全性方面，阿泊替尼总体耐受性良好，研究中报告的治疗相关不良事件（AE）大部分为1级或2级。最常见的治疗相关AE为恶心、疲乏、腹泻、眶周水肿、贫血、食欲减退、呕吐和记忆力减退。40%的患者出现认知障碍，大多数报告的事件为1级。

　　根据基石药业在ASCO 2020公布的中国桥接试验结果显示，阿泊替尼在携带PDGFRA D842V突变的中国GIST患者中初步显示出了良好的抗肿瘤活性。截至2019年12月25日，3例携带D842V突变的患者中有2例实现了部分缓解，另外1例疾病稳定。安全数据与之前公布的全球研究安全结果一致。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐普替尼/阿泊替尼(AYVAKIT)是胃肠道间质瘤新靶向疗法？

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