艾曲波帕（Eltrombopag），一种TPO受体激动剂，被批准用于IST治疗效果不佳的SAA患者。此项批准基于艾曲波帕单药治疗难治性SAA达到40%-50%至少大于一系血象恢复的有效率。随后研究发现艾曲波帕联合标准IST（马ATG+环孢素）治疗初诊SAA也获得良好效果，联合治疗总体有效率（ORR）可达90%，完全缓解率（CR）可达40%。系列实验室研究已证实艾曲波帕通过刺激造血干细胞增殖、免疫调节、诱导免疫耐受及去铁等机制促进各系造血恢复。

　　在艾曲波帕批准用于治疗难治性SAA患者的试验（以下简称试验1）中，艾曲波帕的用法为起始50mg/d，每2周增加25mg，直至最大量150mg，疗效评估终点设定为12-16周，无效患者停用，有效患者继续服用。研究结果提示艾曲波帕药物不良反应轻微，在设定的评估终点多数患者未达疗效标准，但继续服用艾曲波帕可获进一步疗效。研究者因此推断增加艾曲波帕用量及疗程可能进一步提高难治性SAA疗效。在此基础上艾曲波帕治疗难治性SAA患者的优化试验（以下简称试验2）得以开展并获得结果。

　　试验2纳入难治性SAA患者，艾曲波帕用法为150mg/d（6-11岁75mg/d，2-5岁2.5mg/kg/d）口服至6个月。最终，试验2纳入40名患者，治疗过程中无任何既往未知的可能与艾曲波帕相关的不良反应发生。20（50%）例患者在24周获得血液学反应。虽然试验2疗效大于试验1（44%），但未达到试验2期待的增加20%的有效率。5（25%）名患者在12周未获疗效，但在24周获得疗效；12周有效患者多数为单系血液学反应（65%），24周有效患者变为双系（45%）或三系（35%）血液学反应；此外，试验2中性粒细胞绝对值及网织红细胞绝对值升高也比试验1显著；以上提示增加艾曲波帕剂量及疗程提高了难治性SAA血象恢复速度及获得了更多的疗效。18例或最佳反应的患者中，13（72%）例停用艾曲波帕；5例停药后出现复发，但恢复用药均达到二次反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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