阿维普替尼/阿泊替尼(AYVAKIT)的活性药物成分为avapritinib，可选择性和强效地抑制KIT和PDGFRA突变激酶。该药是一种I型抑制剂，旨在靶向活性激酶构象；所有致癌激酶都通过这种构象进行信号传导。阿维普替尼已被证实对胃肠道间质瘤（GIST）相关的KIT和PDGFRA突变具有广泛的抑制作用，包括针对与当前批准疗法耐药相关的激活loop突变的强劲活性。
与已批准的多激酶抑制剂相比，阿维普替尼对KIT和PDGFRA的选择性明显高于其他激酶。此外，阿维普替尼经独特的设计可选择性结合并抑制D816突变KIT，这是大约95%的系统性肥大细胞增多症（SM）患者中的一种常见疾病驱动因素。临床前研究表明，阿维普替尼能以亚纳摩尔效力强效抑制KIT D816V，并具有最小的脱靶活性。
NAVIGATOR研究的调查员、俄勒冈州健康与科学大学医学教授Michael Heinrich表示：“阿维普替尼的批准，对PDGFRA外显子18突变的GIST患者的护理提出了一个新的标准，这是一个基因组定义的群体，先前的治疗选择非常有限。现在，我们第一次可以为这些患者提供一种针对其疾病潜在基因病因的高效治疗药物。在我们对GIST分子基础日益了解的基础上，这项里程碑开创了这种疾病的精确医学新时代。FDA的批准代表了一种行动号召，即按照临床指南的建议，在所有GIST患者开始激酶抑制剂治疗之前，对其进行突变检测，以便合适的患者能够意识到这种有前途的新药的好处。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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