艾曲波帕由一种叫做eltrombopag的活性物质组成，是一种口服的血小板生成素（TPO）受体激动剂，通过诱导骨髓干细胞的增殖来帮助增加血细胞的生成。艾曲波帕以片剂形式提供，供口服。该药的推荐剂量是每天一次空腹服用50毫克药片。
美国食品和药物管理局批准艾曲波帕的依据是由美国国立卫生研究院（NIH）的国家心肺和血液研究所（NHLBI）进行的II期临床试验（09-H-0154）获得的结果。该II期研究是一项单臂、单中心、开放标签的试验。它是在43名对之前至少一次IST无反应的SAA患者身上进行的。参加研究的患者年龄在17至77岁之间，平均为45岁，其中56%为男性。患者的初始剂量为艾曲波帕50毫克，每天一次，持续两周。在接下来的两周内，剂量略有增加，最高为150毫克。治疗12周后评估的研究主要终点是在40%的患者中观察到的血液学反应。在扩展阶段，有8名患者出现了多线反应。如果没有观察到血液学反应，则停止治疗。
研究结果表明，大约42%接受艾曲波帕治疗的患者在第12周后出现了至少一个系的血液学反应。研究还发现，92%的患者在基线时依赖血小板输血，而86%的患者在基线时依赖红细胞输血。在II期研究中，在使用艾曲波帕的患者中观察到的最常见不良反应包括疲劳、恶心、咳嗽、腹泻和头痛。
艾曲波帕还在100个国家被批准用于治疗慢性免疫性（特发性）血小板减少性紫癜（ITP）患者的血小板减少症，并在43个国家被批准用于治疗慢性丙型肝炎患者的血小板减少症（血小板计数低）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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