Scemblix®（Asciminib）是一种特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋（STAMP）抑制剂，通过结合ABL肉豆蔻酰口袋发挥作用，能够为TKI治疗耐药和/或不耐受患者提供新的治疗手段，改善患者的预后。作为美国食品药品监督管理局批准的首个STAMP抑制剂，Scemblix®（Asciminib）用于既往接受至少两种TKI治疗的费城染色体阳性CML慢性期（Ph+CML-CP）成人患者，并完全获批用于T315I突变型Ph+CML-CP成人患者。

　　此次批准的依据是3期ASCEMBL试验（NCT03106779）的数据。ASCEMBL评估了Scemblix与Bosutinib在Ph阳性、慢性期CML患者中的效果，这些患者之前接受了至少2种ATP结合位点TKIs的治疗。

　　患者必须是至少18岁的慢性期慢性骨髓性白血病患者，在筛查时符合一定的实验室数值，并且对于那些对最近接受的TKI治疗不耐受的患者，在筛查时根据中心实验室，BCR-ABL1IS比率大于0.1%。其他纳入标准包括最近一次TKI治疗后的疾病进展或不耐受。一旦入选，患者被1:1随机分配到40毫克的Asciminib，每天两次或500毫克的Bosutinib，每天一次。港安健康国际医疗介绍，主要终点是24周的MMR。次要终点包括96周MMR、完全细胞遗传学反应（CCyR）率、MMR时间、MMR持续时间、CCyR时间、CCyR持续时间、治疗失败时间、无进展生存、总生存和安全性。

　　该试验显示，Scemblix引起的24周主要分子反应（MMR）率为25.5%，而Bosutinib为13.2%。此外，长期随访显示，Scemblix的96周MMR率为37.6%（95%CI，29.99%-45.65%），而Bosutinib为15.8%（95%CI，8.43%-25.96%）。在安全性方面，在接受Asciminib治疗的至少20%的患者中，最常见的任何级别的不良反应是肌肉骨骼疼痛（37.1%）、上呼吸道感染（28.1%），血小板减少（27.5%），疲劳（27.2%），头痛（24.2%），关节痛（21.6%），胰酶增加（21.3%），腹痛（21.3%），腹泻（20.5%）和恶心（20.2%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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