贫血作为血液系统疾病的重要表现，常伴随多种病理机制。罗特西普凭借其独特的分子调控机制，在骨髓增生异常综合征（MDS）和β-地中海贫血等难治性贫血中展现出显著疗效。
罗特西普的作用靶点位于TGF-β超家族信号传导通路。在贫血状态下，过度激活的TGF-β信号会抑制红细胞前体细胞（如红系祖细胞）的成熟。该药物通过模拟TGF-β配体，与受体复合物结合后，改变信号传导路径，解除对红细胞生成的抑制。这一机制与传统促红细胞生成素（EPO）不同，后者直接刺激EPO受体促进红细胞增殖。因此，罗特西普对EPO反应不佳的患者同样有效，拓宽了治疗范围。
临床实践中，罗特西普主要用于两类人群：一是需要定期输血的β-地中海贫血成人患者；二是MDS伴贫血且血清EPO水平较高的患者。用药方案通常为皮下注射，每3-4周一次，初始剂量依据患者体重及基线血红蛋白水平确定。治疗期间需定期监测血红蛋白、网织红细胞计数等指标，并根据响应情况调整剂量。
药物使用需警惕血栓风险，临床试验中血栓事件发生率约为5%-8%，因此治疗前需评估患者血栓史及当前风险因素。此外，妊娠期间禁用该药，因其可能影响胎儿发育。与传统免疫抑制剂相比，罗特西普的副作用相对可控，常见不良反应包括头痛、关节痛和注射部位反应，多数患者可耐受。
罗特西普通过精准调控红细胞生成信号，为传统治疗无效的贫血患者提供了新选择。其临床应用不仅改善了患者的生存状态，更推动了血液疾病治疗向分子靶向化发展。未来，随着更多研究数据的积累，该药物或将在贫血治疗策略中扮演更关键的角色。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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